骨髓纤维化是一种骨髓造血组织被纤维组织替代，从而影响造血功能的严重疾病。在中度或高风险骨髓纤维化的治疗领域，传统疗法存在诸多局限，而莫洛替尼（Momelotinib/Ojjaara）的出现，为患者带来了显著疗效，成为对抗该疾病的有力武器。

　　骨髓纤化的发生发展与多种细胞因子和信号通路异常激活密切相关，其中，JAK-STAT信号通路过度活化在疾病进程中起到关键作用。莫洛替尼是一种口服的强效、选择性JAK1、JAK2和ACVR1抑制剂。它能够特异性地抑制JAK1和JAK2，阻断异常激活的JAK-STAT信号通路，减少炎症细胞因子的产生，从而减轻患者的全身症状，如发热、盗汗、乏力等；同时，通过抑制ACVR1，莫洛替尼可调节骨髓纤维化过程中异常的骨形态发生蛋白（BMP）信号，减少纤维组织在骨髓中的沉积，促进正常造血功能的恢复。

　　莫洛替尼主要适用于中度或高风险的骨髓纤维化患者。这类患者常出现脾脏肿大、贫血、血细胞减少等症状，严重影响生活质量和生存周期。无论是原发性骨髓纤维化，还是由真性红细胞增多症、原发性血小板增多症后转化而来的继发性骨髓纤维化患者，都可从莫洛替尼的治疗中获益。

　　使用方法上，莫洛替尼采用口服给药，具体剂量需根据患者的血小板计数和个体情况进行调整。一般来说，在开始治疗前，医生会详细评估患者的血小板水平，血小板计数较高的患者可能适用较高起始剂量，而血小板计数较低的患者则需从小剂量开始，以降低不良反应风险。治疗过程中，医生还会根据患者的治疗反应和耐受性，适时调整用药剂量，整个治疗需在专业医生的严格指导和密切监测下进行。

　　临床研究表明，与传统治疗相比，使用莫洛替尼治疗的患者，在症状缓解、脾脏缩小以及改善生活质量等方面都具有明显优势，为中度或高风险骨髓纤维化患者的治疗带来了新的曙光。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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