司替戊醇是癫痫治疗领域的重要药物，尤其在难治性癫痫治疗中发挥关键作用，为患者带来新的治疗希望。

　　司替戊醇主要通过调节γ-氨基丁酸（GABA）系统发挥抗癫痫作用。GABA作为中枢神经系统关键抑制性递质，可抑制神经元过度兴奋。司替戊醇抑制GABA代谢酶γ-氨基丁酸转氨酶（GABA-T），提升突触间隙GABA浓度，增强抑制性神经传递，遏制神经元异常放电。此外，它还可能调节谷氨酸系统，减少兴奋性神经传递，双管齐下维持神经兴奋-抑制平衡，控制癫痫发作。

　　司替戊醇主要用于辅助治疗严重的婴儿肌阵挛癫痫（Dravet综合征）。Dravet综合征是罕见儿童癫痫性脑病，婴幼儿期发病，多种癫痫发作类型并存，传统药物疗效欠佳。临床实践表明，司替戊醇能显著降低Dravet综合征患者癫痫发作频率与严重程度。在其他伴有严重肌阵挛发作的难治性癫痫综合征中，其辅助治疗效果也在探索验证中。

　　司替戊醇常与丙戊酸、氯巴占联合用药，剂量需依患者年龄、体重及病情个体化调整。初始剂量一般为每天10mg/kg，分2-3次服用，后续每2-4周调整，最大可达每天50mg/kg。用药期间需监测癫痫发作、不良反应及血药浓度。

　　使用司替戊醇需注意，因其经肝脏代谢，需定期监测肝功能。同时，它与丙戊酸、氯巴占等存在药物相互作用，使用其他药物时应告知医生。常见不良反应有嗜睡、疲劳等，多为轻中度，严重时需就医。用药期间避免危险操作。

　　一名5岁Dravet综合征患儿，治疗前每周3-4次强直-阵挛发作，肌阵挛频繁，影响生活学习。采用司替戊醇联合治疗3个月后，强直-阵挛发作减至每月1-2次，肌阵挛显著减少，精神与认知功能改善，生活质量大幅提升，凸显司替戊醇在难治性癫痫治疗中的优势。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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