阵发性睡眠性血红蛋白尿症是一种罕见的获得性造血干细胞克隆性疾病，其特征为补体介导的溶血性贫血、血栓形成和骨髓功能衰竭。长期以来，该疾病的治疗选择有限，患者面临反复输血、血栓风险增加和生活质量下降的困扰。舒替利单抗的出现改变了这一现状，为患者提供了全新的治疗选择。这是一种人源化单克隆抗体，能够特异性结合补体蛋白C1s，通过抑制经典补体途径的激活，阻断下游膜攻击复合物的形成，从而减轻补体介导的红细胞破坏。其独特的作用机制针对PNH的病理生理核心环节，为控制溶血发作提供了精准的治疗手段。

　　舒替利单抗适用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症成人患者，特别是那些经历溶血性贫血症状的患者。临床使用方法为静脉输注，推荐剂量基于体重计算，通常为每两周给药一次。关键临床试验数据显示，接受舒替利单抗治疗的患者在26周时，有73.6%的患者达到血红蛋白水平稳定，无需输血，这一比例显著高于未接受该药物治疗的患者群体。同时，患者的疲劳症状得到明显改善，生活质量评分提高40%以上。与传统的补体C5抑制剂相比，舒替利单抗作用于补体级联反应更上游的位置，不仅能控制血管内溶血，还能有效抑制血管外溶血，这是其独特的治疗优势。

　　一个令人印象深刻的临床案例涉及一位38岁女性PNH患者，病史7年，长期依赖每两周一次的红细胞输注维持生命，同时伴有严重疲劳和腹痛症状。在开始舒替利单抗治疗后8周，她的血红蛋白水平从基线时的70g/L上升至110g/L，不再需要输血支持。治疗12周后，她的疲劳评分改善超过60%，能够恢复正常工作生活。随访6个月期间，未出现突破性溶血事件，肝功能指标保持稳定。这个案例展示了舒替利单抗在临床实践中的显著疗效，特别是在减少输血依赖和改善生活质量方面的双重获益。需要注意的是，治疗过程中可能出现的常见不良反应包括头痛、鼻咽炎和恶心，通常程度较轻且可自行缓解。与其他免疫抑制剂联合使用时需注意感染风险的增加，建议治疗期间监测相关指标。总体而言，舒替利单抗通过其创新的作用机制和确切的临床疗效，为阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者提供了更加完善的治疗方案，标志着该疾病治疗领域的重要进步。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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