在血液系统疾病治疗中，血小板计数不足引发的出血风险常让患者陷入困境。艾曲泊帕作为口服血小板生成素受体激动剂（TPO-RA），为慢性免疫性血小板减少症（ITP）及慢性肝病相关血小板减少症（CLD-PLT）患者提供了关键治疗选择。其核心治疗原理基于模拟天然血小板生成素（TPO）的作用：TPO通过与骨髓巨核细胞表面的TPO受体结合，促进巨核细胞增殖、分化和成熟，进而释放血小板。艾曲波帕通过激活这一受体，绕过免疫系统对血小板的破坏，促进血小板生成。这一机制使其在ITP患者中实现“双重获益”：既增加血小板计数，又减少自身免疫攻击，例如在RAISE研究中，79%的患者在治疗4周后血小板计数≥50×10^9/L，出血事件显著减少。在CLD-PLT患者中，其临时提升血小板计数的效果助力患者安全接受手术或侵入性操作，例如一项研究显示，术前使用艾曲波帕可使91%的肝硬化患者血小板计数达标，手术出血风险大幅降低。

　　艾曲泊帕的适用人群需严格界定：ITP患者需为对糖皮质激素、免疫球蛋白或脾切除无效或无法耐受的成人及≥6岁儿童；CLD-PLT患者需计划进行有创性操作且血小板计数＜50×10^9/L。用药方法需个体化：空腹口服，每日一次，剂量根据血小板计数动态调整。一位32岁女性ITP患者，因长期依赖激素治疗但效果不佳，血小板持续低于20×10^9/L，频繁牙龈出血和淤青，使用艾曲波帕后，血小板计数逐渐升至80×10^9/L，出血症状消失，重新回归正常工作。但需警惕潜在风险：约10%患者可能出现血栓事件，尤其需监测老年、高血栓风险或血小板过度升高（＞400×10^9/L）患者；约3%患者可能发生肝酶升高，需每月监测肝功能；长期用药可能引发骨髓网硬蛋白增加，需定期骨髓检查。妊娠期禁用，哺乳期需暂停用药，用药期间需严格避孕。避免与强效CYP2C8抑制剂（如吉非罗齐）联用，以防血药浓度升高。

　　对比传统治疗，艾曲泊帕的优势尤为突出：脾切除虽为ITP二线选择，但存在手术创伤与感染风险；免疫球蛋白需静脉输注且维持时间短。艾曲波帕凭借口服剂型与稳定疗效，例如在EXTEND研究中，患者维持治疗2年，血小板计数持续达标，且耐受性良好。与另一TPO-RA罗米司亭相比，艾曲波帕对部分罗米司亭无效患者仍有效，且无需皮下注射。此外，其在CLD-PLT中的临时应用避免了血小板输注的复杂性与输血相关风险，例如一位肝硬化患者因需行肝穿刺活检，术前使用艾曲波帕将血小板从28×10^9/L提升至85×10^9/L，手术顺利完成，出血风险降至最低。

　　艾曲泊帕的成功不仅在于其临床价值，更在于它重新定义了血小板减少症的治疗策略——从被动“止血”转向主动“促生”，为免疫异常与肝病相关的血小板问题提供了精准干预手段。未来，其联合治疗方案或进一步优化患者预后。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：艾曲波帕/艾曲博帕(ELTROMBOPAG)为ITP患者带来了新的治疗选择

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