奥维昔巴特是一种口服的、强效选择性回肠胆汁酸转运蛋白抑制剂，通过减少肠道对胆汁酸的重吸收，降低体内胆汁酸池水平，从而显著改善进行性家族性肝内胆汁淤积症引起的顽固性瘙痒，为这类罕见遗传性肝病患儿提供了首款特异性靶向药物。进行性家族性肝内胆汁淤积症是一组由于胆汁分泌或排泄相关基因突变所致的常染色体隐性遗传病，导致胆汁在肝内淤积，引发严重瘙痒、黄疸、生长障碍，并可能进展为肝硬化和肝衰竭。瘙痒是该病最折磨患者的症状之一，传统止痒治疗效果有限。奥维昔巴特的作用原理是高度选择性地抑制位于回肠末端肠上皮细胞顶膜上的回肠胆汁酸转运蛋白，该蛋白负责将约95%的胆汁酸从肠腔主动重吸收进入肠肝循环。通过抑制此蛋白，药物能显著增加胆汁酸从粪便中的排泄，从而降低全身循环和肝脏中的胆汁酸水平，从源头缓解因胆汁酸积聚刺激神经末梢所引起的剧烈瘙痒。
在关键临床试验中，与安慰剂相比，每日一次口服奥维昔巴特能显著降低进行性家族性肝内胆汁淤积症患儿的血清胆汁酸水平，并大幅改善瘙痒评分和患儿的睡眠质量。对于这些饱受瘙痒困扰、生活质量极差的患儿及其家庭而言，这种改善具有革命性意义。与以往仅能对症处理或最终依赖肝移植的治疗模式相比，奥维昔巴特是第一种直接针对疾病核心病理环节——胆汁酸稳态失衡的药物。其口服液体制剂便于儿科患者服用。常见的不良反应包括腹泻、腹痛、呕吐等，这些通常与胆汁酸进入结肠增多有关，多为轻至中度，并可能随治疗时间延长而减轻。治疗期间需监测肝功能指标和脂溶性维生素水平，因为胆汁酸排泄增加可能影响脂肪和脂溶性维生素的吸收。
总而言之，奥维昔巴特代表了进行性家族性肝内胆汁淤积症治疗领域的重大突破。它从调节胆汁酸代谢这一根本途径入手，有效控制了疾病最具破坏性的症状——瘙痒，并可能潜在地延缓疾病进展。该药物的问世，不仅极大地改善了患儿的生活质量，也为管理这种毁灭性的罕见肝病提供了全新的疾病修饰治疗策略，带来了新的希望。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
添加康必行顾问，想问就问
