阿考米迪是一种口服小分子转甲状腺素蛋白稳定剂，通过高亲和力、高选择性地结合野生型及多种突变型转甲状腺素蛋白的四聚体，抑制其解离为致病性单体并错误折叠、聚集成淀粉样纤维，从而从源头上延缓或阻止转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病的疾病进展。该病是由于肝脏产生的转甲状腺素蛋白在心肌等组织中沉积为不溶性淀粉样纤维，导致心肌僵硬、心力衰竭和心律失常。阿考米迪的作用犹如“分子胶水”，将天然的TTR四聚体牢牢锁在稳定状态，使其难以解离成可聚集的单体。这与RNA干扰药物（如帕替西兰）从源头“减少TTR蛋白产量”的机制形成互补。

　　该药适用于治疗成人转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病，以降低心血管相关死亡率和住院率，并改善功能状态。标准剂量为每日两次，每次口服800毫克。在三期研究中，阿考米迪与安慰剂相比，在30个月时将全因死亡风险降低了36%，将心血管相关住院频率降低了50%。同时，通过堪萨斯城心肌病问卷评估，患者的生活质量和功能状态得到了统计学和临床意义上的显著改善。

　　阿考米迪展现了卓越的安全性。最常见的不良反应是腹泻，发生率约60%，但绝大多数为1-2级，可通过对症处理或短暂减量控制。其他包括女性生殖道感染、尿路感染和跌倒，但严重不良事件发生率与安慰剂组相当，无肝肾毒性或骨髓抑制信号。与同为TTR稳定剂的氯苯唑酸相比，两者机制类似，但阿考米迪在关键试验中显示了更优的全因死亡率获益数据，且每日两次的给药频率与氯苯唑酸每日三次相比，可能提高患者依从性。与需要皮下注射的RNAi药物相比，阿考米迪作为口服药物提供了更大的便利性。阿考米迪的问世，使得TTR淀粉样变性心肌病的治疗形成了“减少蛋白合成”与“稳定已有蛋白”的双重阻击战略，为患者提供了更多元、便捷的治疗选择。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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