阿考米迪是一种高选择性的口服转甲状腺素蛋白稳定剂，专门针对转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性心肌病发挥治疗作用。它通过稳定转甲状腺素蛋白的四聚体结构，抑制其解离形成淀粉样原纤维，减少异常蛋白在心肌中的沉积，延缓疾病进展。该药适用于成人野生型或变异型的该类心肌病患者，可帮助降低心血管死亡和心血管相关住院的风险。

　　转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病，英文简称ATTR-CM，医生常叫它"淀粉心"。我们体内有一种叫"转甲状腺素蛋白（TTR）"的蛋白质，本来像四个抱在一起的小伙伴，负责在血液里运输物质。年纪大了，或者因为遗传基因突变，这个"四人组合"会散开、错误折叠，形成像淀粉一样的纤维，沉积在心肌里。心肌被这些纤维一点点"糊住"，就会变厚、变硬，心脏舒张和泵血越来越吃力，人会出现活动后气短、腿脚水肿、走不动路、夜里憋醒、心慌乏力等表现。在ATTR-CM中，TTR蛋白不稳定，容易分解成单个单位。这些单个单位错误折叠并聚集在一起，在心脏中形成淀粉样蛋白沉积，导致心脏僵硬，使其更难泵血。阿考米迪中的活性成分acoramidis通过与TTR蛋白的某些部位形成牢固连接来稳定TTR蛋白。这有助于防止TTR蛋白分解，从而减缓ATTR-CM的进展。

　　在一项涉及632例伴有心力衰竭症状的变异型或野生型ATTR-CM患者的主要研究中，阿考米迪在减缓该疾病所致心脏损害方面显示出比安慰剂更有效。主要有效性指标是四种不同结局的组合。这些结局包括总死亡率、因心脏或血液循环相关问题导致的住院次数、NT-proBNP水平变化（NT-proBNP是心脏在应激时释放的一种激素；心力衰竭时其水平升高），以及患者6分钟步行距离的变化。阿考米迪与安慰剂通过一种基于这四种不同结局评估胜率比的方法进行比较。较高的胜率比意味着一种治疗比另一种治疗具有更大的获益。治疗30个月后，结果显示接受阿考米迪的患者获得获益的可能性显著高出接受安慰剂的患者。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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