在癫痫的广阔谱系中，Dravet综合征（Dravet Syndrome,DS）是一种罕见且严重的婴幼儿起病的癫痫性脑病。该病以其频繁、多样的癫痫发作（尤其是热性惊厥持续状态）、对多种抗癫痫药物（AEDs）反应不佳、以及伴随的发育迟缓和行为问题为特征，给患者家庭和医疗系统带来沉重负担。长期以来，寻找对该综合征有效的治疗方案一直是神经病学领域的难题。司替戊醇（Stiripentol），商品名Diacomit，作为一种专门批准用于治疗Dravet综合征的药物，其临床应用填补了这一领域的关键空白，尽管其确切的作用机制尚未完全阐明。

　　司替戊醇的化学结构独特，不属于传统的抗癫痫药物类别。其抗癫痫活性已在临床实践中得到反复验证，尤其是在与氯巴占（Clobazam）和丙戊酸钠（Valproate）联合使用时，对Dravet综合征患者的发作频率和严重程度显示出显著的改善效果。多项关键的临床试验证实了这种三联疗法的有效性。然而，关于司替戊醇如何发挥其抗癫痫作用，科学界的认识仍在探索之中。

　　目前认为，司替戊醇可能通过多种机制发挥作用。首先，它可能通过抑制GABA转运体（GAT-1），减少突触间隙中抑制性神经递质γ-氨基丁酸（GABA）的再摄取，从而增强GABA能抑制。其次，它可能抑制神经元电压门控钠通道和钙通道，稳定神经元膜电位，减少异常放电。此外，司替戊醇还可能影响谷氨酸能兴奋性传递，并对某些GABAA受体亚型具有别构调节作用。其对细胞色素P450酶系统（尤其是CYP2C19和CYP3A4）的抑制作用，也是其药代动力学特性的重要方面，这解释了为何它常与氯巴占联用时能提高后者血药浓度，但也增加了药物相互作用的风险。

　　该药物获批用于治疗确诊的Dravet综合征患者，通常作为氯巴占和丙戊酸钠联合治疗的辅助用药。其适用人群主要为儿童和成人患者。由于其独特的药理作用和代谢特点，司替戊醇的使用需要非常谨慎，并严格遵循医疗指导。

　　司替戊醇以口服混悬液或胶囊的形式给药。治疗必须在具有癫痫特别是儿童癫痫综合征诊治经验的神经科医师指导下启动和调整。由于其复杂的药代动力学和潜在的药物相互作用，需要密切监测患者的血药浓度和临床反应。常见的不良反应包括嗜睡、食欲不振、体重减轻、共济失调（运动协调障碍）、震颤、构音障碍（说话不清）、流涎增多以及恶心等胃肠道症状。行为改变，如易激惹或焦虑，也可能发生。肝功能异常是需要监测的潜在风险。

　　司替戊醇的临床应用，是罕见病药物研发和孤儿药政策成功结合的典范。它为Dravet综合征这一毁灭性疾病的患者提供了明确的治疗获益，显著改善了部分患者的生活质量和发作控制情况。尽管其作用机制尚未完全破解，但其显著的临床疗效确立了其在Dravet综合征治疗中的重要地位。这提醒我们，在面对机制复杂的罕见疾病时，有时需要在机制尚未完全清晰的情况下，依靠严格的临床试验证据来指导用药。未来的研究将继续致力于揭示司替戊醇的详细作用机制，并探索优化其使用的策略，以期为Dravet综合征患者提供更好的长期管理方案。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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