在部分非小细胞肺癌、甲状腺髓样癌等癌症中,RET基因发生融合或点突变,导致RET蛋白持续激活,驱动肿瘤细胞异常增殖和存活。普雷西替尼是一种口服、强效、高选择性的RET酪氨酸激酶抑制剂,专门用于靶向RET基因融合或突变驱动的恶性肿瘤。普拉替尼通过精准抑制突变或融合的RET蛋白,有效阻断其下游的致癌信号传导,从而抑制肿瘤生长。其对RET靶点的高选择性意味着对其它激酶的脱靶抑制作用较小,旨在提高治疗窗口,减少因脱靶效应引起的不良反应。
该药物被批准用于治疗转移性RET融合阳性非小细胞肺癌的成人患者,以及需要系统性治疗的晚期或转移性RET突变甲状腺髓样癌成人和儿童患者。在针对RET融合阳性非小细胞肺癌的关键研究中,普拉替尼显示出高比例的客观缓解率,且对颅内转移病灶也有效。常见的不良反应包括便秘、高血压、疲劳、肌肉骨骼疼痛、腹泻、水肿、肝酶升高等。大多数不良反应为轻度至中度,临床上可管理。由于RET在正常组织中也有表达,可能出现特定靶点相关毒性,需定期监测血压和肝功能。
在非小细胞肺癌的精准治疗中,RET融合是一个重要的罕见驱动基因。普雷西替尼作为高选择性RET抑制剂,与多激酶抑制剂相比,其高选择性带来了更强的抗肿瘤活性和更好的耐受性。它的获批,使得RET融合阳性非小细胞肺癌成为一种具有明确靶向治疗选择的分子亚型。与另一种高选择性RET抑制剂相比,两者均有显著的临床疗效,但不良反应谱可能存在差异。普拉替尼的应用,强调了在晚期非小细胞肺癌中进行广泛基因检测(包括RET)的必要性,以识别出可能从该靶向治疗中获益的患者。治疗期间需监测肿瘤反应、血压、肝功能和实验室指标。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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