司替戊醇 是一种具有独特双重作用机制的抗癫痫药物，其研发和应用主要围绕一种灾难性的儿童期癫痫——Dravet综合征。Dravet综合征通常由SCN1A基因突变引起，以治疗抵抗的癫痫发作、认知发育倒退和高死亡风险为特征。在司替戊醇问世前，治疗方案有限且疗...

　　在肿瘤免疫治疗的时代，PD-1/PD-L1通路抑制剂已彻底改变了多种晚期癌症的治疗前景。阿维鲁单抗作为一款人源化抗PD-L1单克隆抗体，其独特之处在于它拥有一个天然的Fc段，能够潜在介导抗体依赖性细胞介导的细胞毒性作用，理论上可在阻断免疫抑制通路的同时...

　　在铂类药物耐药卵巢癌这一临床困境中，抗体药物偶联物米伐妥昔单抗通过精准的靶向递送机制，为特定患者群体带来了新的治疗希望。米伐妥昔单抗是一种新型的抗体药物偶联物，由三部分组成：一种靶向叶酸受体α的人源化单克隆抗体，一种可裂解的肽连接子，...

　　对于患有慢性肝病且需接受择期有创操作的患者而言，血小板减少症是一个常见且棘手的障碍。它不仅增加出血风险，更可能导致手术或检查被迫推迟，打乱整个治疗计划。传统上，应对这一挑战的主要手段是输注血小板悬液，但这存在供应紧张、潜在感染风险、疗...

　　针对免疫系统功能异常导致的血液疾病，靶向脾酪氨酸激酶通路的口服药物福坦替尼提供了不同于传统疗法的干预思路。福坦替尼是一种前体药物，口服后在体内迅速转化为活性代谢物R406，该活性成分是一种脾酪氨酸激酶抑制剂。脾酪氨酸激酶是细胞信号传导中的...

　　 阿维鲁单抗 是一种程序性死亡配体1抑制剂，通过静脉输注给药，用于治疗局部晚期或转移性尿路上皮癌以及肾细胞癌等多种实体瘤，其通过阻断程序性死亡受体1与程序性死亡配体1/程序性死亡配体2的相互作用，恢复免疫系统识别和攻击肿瘤细胞的能力。肿瘤细胞...

　　慢性免疫性血小板减少症的治疗，常面临糖皮质激素疗效有限、副作用显著，或脾切除后复发等问题，患者对新型作用机制的药物存在明确需求。福他替尼的研发策略聚焦于ITP的核心病理环节之一——抗体介导的血小板被巨噬细胞破坏，通过口服抑制脾酪氨酸激酶这...

　　在婴儿严重肌阵挛性癫痫（Dravet综合征）的诊疗中，失控的神经元放电如同一场“脑内风暴”——这种罕见的遗传性癫痫（发病率约1/40000）起病于6月龄内，以频繁热性惊厥、肌阵挛发作为特征，传统抗癫痫药（如丙戊酸、苯巴比妥）往往收效甚微，患儿认知发...

　　在泌尿系统肿瘤的防治中，非肌层浸润性膀胱癌（NmIBC，肿瘤局限于膀胱黏膜层或黏膜下层）因高复发率（术后5年复发率50%-70%）和潜在进展风险（约15%进展为肌层浸润性癌），长期困扰临床。传统膀胱内化疗（如丝裂霉素C）虽能短期降低复发，却无法阻止肿瘤...

　　 阿伐曲泊帕 作为一种口服的小分子促血小板生成素受体激动剂，为需要提升血小板计数的特定患者群体提供了一种便捷有效的治疗方式。该药物通过与骨髓中巨核细胞表面的促血小板生成素受体特异性结合，模拟并增强了人体内源性促血小板生成素的作用，从而刺...

　　在慢性肝病患者的管理中，血小板减少症是一个常见且棘手的并发症，它可能增加出血风险，并成为阻碍患者接受必要有创诊断或治疗操作（如肝活检、介入手术）的主要障碍。传统上，血小板输注是快速提升血小板计数的标准方法，但其效果短暂且伴随潜在风险。...

　　在慢性肝病患者的择期手术前,一个常见的临床困境是合并血小板减少。这不仅是出血风险的警报,更可能成为手术无法如期进行的“绊脚石”。传统依赖血小板输注的方法存在供应不稳、潜在过敏、感染风险及疗效短暂等局限。阿伐曲泊帕的出现,为这一场景提供了新...

　　 阿伐曲泊帕 作为一种第二代口服血小板生成素受体激动剂，通过模拟内源性血小板生成素的作用机制，与巨核细胞表面的血小板生成素受体结合并激活下游JAK-STAT信号通路，促进巨核细胞增殖、分化和成熟血小板的释放。该药物特别适用于慢性肝病患者在接受择...

　　 阿凡泊帕 作为一种创新口服小分子血小板生成素受体激动剂，专门设计用于改善慢性肝病患者在接受有创操作前的血小板计数，为这类特殊人群提供了一种无需静脉输注血小板的便捷解决方案。该药物通过模拟内源性血小板生成素的作用机制，与巨核细胞表面的血...

　　阿凡泊帕（avatrombopag，商品名苏可欣）是一种口服非肽类血小板生成素受体激动剂，通过高选择性激活血小板生成素受体，刺激骨髓巨核细胞增殖分化以促进血小板生成，为慢性肝病相关血小板减少症及免疫性血小板减少症患者提供了从被动输注向主动生成的精...

　　对于铂类化疗耐药的上皮性卵巢癌，其治疗选择长期受限且预后不佳，亟待新的有效疗法。叶酸受体α（FRα）作为一种在多数高级别浆液性卵巢癌细胞表面过表达的蛋白，为靶向治疗提供了理想的作用靶点。 ELAHERE （mirvetuximab soravtansine）正是基于此开...

　　在慢性肝病患者面临外科手术或侵入性操作时，合并的血小板减少症常成为一个棘手的障碍。过低的血小板计数显著增加围手术期出血风险，可能导致手术推迟甚至取消。传统应对方法如血小板输注，效果短暂且存在潜在风险。阿伐曲泊帕（商品名苏可欣）的出现，为...

　　肿瘤治疗策略的演进，不仅体现在新靶点的发现，也在于对现有武器最有效使用时机的重新定义。传统的晚期癌症治疗模式常呈现“治疗-观察-再治疗”的被动循环。 阿维单抗 （巴文西亚/avelumab）在晚期尿路上皮癌中的成功应用，开创性地打破了这一循环。它证...

　　阿伐曲泊帕是一种口服小分子血小板生成素受体激动剂，于2018年在美国获批上市，用于治疗慢性肝病相关血小板减少症患者在接受择期侵入性操作前的血小板提升，以及慢性免疫性血小板减少症（ITP）患者的血小板提升。该药物的上市为血小板减少症患者提供了新...

　　 阿维单抗 作为程序性死亡配体-1抑制剂，已获批用于治疗含铂化疗期间或之后出现疾病进展的局部晚期或转移性尿路上皮癌患者，以及不适合含铂化疗的局部晚期或转移性尿路上皮癌患者。其作用机制是通过与T细胞表面的PD-1受体结合，阻断PD-1/PD-L1信号通路，...