在癫痫的广阔谱系中，Dravet综合征（Dravet Syndrome,DS）是一种罕见且严重的婴幼儿起病的癫痫性脑病。该病以其频繁、多样的癫痫发作（尤其是热性惊厥持续状态）、对多种抗癫痫药物（AEDs）反应不佳、以及伴随的发育迟缓和行为问题为特征，给患者家庭和...

　　默克尔细胞癌（mCC）是一种侵袭性强、易转移的神经内分泌皮肤癌。其约80%病例与默克尔多瘤病毒（mCPyV）相关，病毒T抗原持续表达形成大量新抗原，使肿瘤具有高度免疫原性；但同时，mCC常通过上调PD-L1逃避免疫清除。这种“强抗原+强抑制”的特征，使其成...

　　 ELAHERE 是一种抗体药物偶联物，由三部分组成：一种靶向叶酸受体α的人源化单克隆抗体、可裂解的二肽连接子以及强效的微管抑制剂Dm4。叶酸受体α是一种在多种实体瘤细胞表面高表达的蛋白质，在卵巢癌、子宫内膜癌等肿瘤中过度表达，而在正常组织中表达...

　　在免疫性血小板减少症（ITP）中，问题不在于血小板生成不足，而在于它们被自身抗体标记后过早清除。传统治疗如糖皮质激素或静脉免疫球蛋白，主要通过压制免疫系统整体活性来延缓这一过程，但长期使用带来显著副作用。 福他替尼 （Fostamatinib）则采取了...

　　 福坦替尼 是一种口服的脾酪氨酸激酶抑制剂，其在体内代谢为活性产物，通过高选择性抑制脾酪氨酸激酶的活性发挥作用。脾酪氨酸激酶是B细胞受体和Fc受体信号通路中的关键信号分子。在免疫性血小板减少症的病理过程中，脾酪氨酸激酶的过度激活被认为在多个...

　　在该疾病中，心肌肌节相关蛋白的基因突变导致心肌肌球蛋白与肌动蛋白的相互作用失衡，肌球蛋白头处于过度活跃状态，与肌动蛋白的结合时间异常延长。这导致心肌过度收缩、舒张功能受损、能量利用效率低下，并引发左心室流出道梗阻，从而产生心输出量减少...

　　在泌尿系统肿瘤治疗中，有一种疗法已沿用半个多世纪，却至今无法被完全替代——那便是将源自牛型结核杆菌的减毒活菌，经尿道注入膀胱腔内，用以预防和治疗非肌层浸润性尿路上皮癌。这种看似“原始”的操作，实则是现代肿瘤免疫治疗最早的临床实践之一。...

　　在晚期泌尿系统肿瘤的治疗领域，尤其是对于局部晚期或转移性尿路上皮癌的维持治疗阶段，一种能够同时阻断肿瘤免疫逃逸并可能触发抗体依赖性细胞介导的细胞毒性作用的双功能药物，为患者提供了巩固疗效、延长生存的新策略。阿维单抗是一种人源化的免疫球...

　　 阿伐曲波帕 是一种口服的小分子血小板生成素受体激动剂，通过模拟人体内天然的血小板生成素作用，为慢性肝病患者相关血小板减少症以及特定类型的血小板减少症患者提供了一种提升血小板计数的有效手段。与需要通过皮下注射给药的第一代血小板生成素受体...

　　在面对慢性肝病相关或免疫性血小板减少症等引起的血小板减少时，有效且便捷地提升血小板计数是预防出血风险、保障相关诊疗操作安全的关键，阿伐曲泊帕作为一种口服的血小板生成素受体激动剂，通过模拟内源性血小板生成素的作用刺激巨核细胞增殖分化，从...

　　卵巢癌是女性生殖系统常见且致死率较高的恶性肿瘤，多数患者确诊时已属晚期，即使经过手术与铂类化疗，仍有相当比例会发展为铂类耐药，使后续治疗陷入困境。传统非铂化疗疗效有限、毒性较大，患者耐受性差。在这一背景下，靶向治疗成为突破方向。ELAHERE...

　　在慢性肝病、肿瘤化疗或免疫相关血小板减少等多种临床情境中，血小板计数的持续低下不仅增加出血风险，更直接限制有效治疗与生活质量。传统提升血小板的方案多依赖成分输血或广谱刺激剂，前者存在供应与感染隐患，后者常伴随骨髓过度激活与谱系非特异性...

　　 阿伐曲波帕 的临床应用，为慢性肝病合并血小板减少症且需行手术的患者提供了一种有效、可控的术前准备手段，使得许多因出血风险而延迟或无法进行的手术得以安全开展。它是一种口服的小分子血小板生成素受体激动剂，其作用原理是模拟人体内源性血小板生...

阿维鲁单抗是靶向程序性死亡配体1的免疫治疗药物，在多种晚期实体瘤的治疗中确立了重要地位。通过与肿瘤细胞和免疫细胞表面的PD-L1特异性结合，该药物能够有效解除肿瘤微环境中的免疫抑制状态，重新激活患者自身的抗肿瘤免疫应答。目前，阿维鲁单抗在晚期尿...

　　 阿维单抗 是一种全人源免疫球蛋白G1单克隆抗体，其治疗原理是作为程序性死亡配体-1抑制剂，通过高亲和力结合肿瘤细胞或肿瘤浸润免疫细胞表面表达的程序性死亡配体-1，阻断其与T细胞表面的程序性死亡受体-1的相互作用，从而解除肿瘤微环境对T细胞免疫活...

　　 阿伐曲波帕 是一种口服的、小分子的人促血小板生成素受体激动剂，其治疗原理是模拟人体内源性促血小板生成素的作用，与骨髓巨核细胞表面的促血小板生成素受体结合，激活下游的JAK-STAT信号通路，从而刺激巨核细胞的增殖、分化以及血小板的生成与释放。...

　　阿伐曲泊帕（Doptelet）是血小板减少症治疗领域的新型药物，凭借明确的疗效和良好的安全性，为慢性肝病相关血小板减少、成人及儿童慢性免疫性血小板减少症患者提供了新选择。其适用场景覆盖三类人群：计划接受手术的慢性肝病成人患者，可借此改善因肝病...

　　 福坦替尼 是一种口服的脾酪氨酸激酶抑制剂，其活性代谢产物通过高选择性抑制脾酪氨酸激酶的活性发挥作用。脾酪氨酸激酶是B细胞受体和Fc受体信号传导通路中的关键信号分子。在免疫性血小板减少症的病理过程中，脾酪氨酸激酶的过度激活被认为在多个环节起...

　　 马瓦卡坦 是一种首创的、口服、小分子心肌肌球蛋白变构调节剂，其作用机制直接针对肥厚型心肌病，特别是梗阻性肥厚型心肌病的核心分子病理生理。在梗阻性肥厚型心肌病患者中，心肌肌节相关蛋白的基因突变导致心肌肌球蛋白与肌动蛋白之间的相互作用失衡...

　　 卡介苗BCG膀胱内用灌注干粉 是一种由减毒牛型结核分枝杆菌制成的生物制剂，当将其直接灌注到膀胱内时，其预防非肌层浸润性膀胱癌复发的确切机制尚未完全阐明，目前认为主要是一种局部、广泛的免疫刺激效应。卡介苗作为强免疫原，与膀胱黏膜接触后，首先...