米替福新 是一种抗利什曼原虫药物，用于治疗利什曼病，这是一组由利什曼原虫引起的疾病。米替福新已被证明具有抗利什曼原虫和肿瘤细胞的活性，这主要归因于其对细胞凋亡和脂质依赖性细胞信号通路紊乱的影响。目前已提出了几种潜在的抗利什曼原虫作用机...

　　 阿伐曲泊帕 是一种口服生物可利用的小分子激动剂，可与人体血小板生成素受体的跨膜结构域选择性结合。这种结合能够激活与内源性血小板生成素相同的JAK-STAT和mAPK信号通路，从而刺激巨核细胞从骨髓粗细胞中分化、增殖，并促进血小板的生成。其机制不依...

　　免疫性血小板减少症（ITP）是一种以血小板破坏加速和生成受损为核心特征的自身免疫性疾病，部分患者经糖皮质激素、静脉免疫球蛋白（IVIg）、血小板生成素受体激动剂（TPO-RA）、利妥昔单抗甚至脾切除等多线治疗后仍疗效不佳，成为临床亟待解决的难题。...

　　肥厚型心肌病（HCm）是一种以心室壁异常增厚为特征的遗传性心脏病，是青少年和运动员猝死的主要原因之一。根据左心室流出道有无梗阻，可分为梗阻性（oHCm）和非梗阻性（nHCm）两种类型。药物治疗是肥厚型心肌病的基础和首选方案，尤其适用于症状轻微或无...

　　肥厚型心肌病（HCm）是一种由于编码肌小节相关蛋白基因致病性变异导致、以不明原因的心肌肥厚为特征，常以左心室壁受累为主的心肌疾病，梗阻性占比2/3，成人HCm影像学诊断标准：2023中国成人肥厚型心肌病诊断与治疗指南：左心室舒张末期任意部位室壁厚度...

　　 卡介苗 （BCG）是一种源自细菌的免疫疗法，用于治疗某些类型的膀胱癌。人体对卡介苗的自然反应被认为能帮助免疫系统更好地对抗癌细胞。该疗法通过膀胱内灌注给药，经由导管插入直达膀胱内部。部分非肌层浸润性膀胱癌(NmIBC)患者在肿瘤切除后建议接受BCG...

　　多达维普酮胶囊(Dordaviprone)是一种以肿瘤细胞生物学特征为靶点开发的创新口服抗癌药，通过调控细胞应激信号通路和线粒体功能，从多个层面抑制肿瘤细胞的生长与存活，尤其适用于H3 K27m突变相关弥漫性胶质瘤等高度侵袭性脑肿瘤。 　　 适应症 　　 多达...

　　T细胞耗竭对免疫检查点抑制剂(ICB)和嵌合抗原受体T(CAR-T)细胞免疫疗法的功效提出了重大挑战。为了解决这个问题，我们生成了功能低下的CAR-T细胞来模仿疲惫状态。通过使用该模型筛选食品和药物管理局(FDA)批准的小分子库，我们确定米替福辛是一种有效的...

　　 阿伐曲泊帕 （Doptelet、苏可欣、avatrombopag）是一种针对血小板减少症治疗的重要药物。它主要有两大适用场景：一方面，适用于计划接受手术的慢性肝病成年患者，能有效提升其血小板计数，降低手术出血风险，保障手术顺利进行；另一方面，对于对既往治...

　　 阿伐曲泊帕 是一种口服的小分子促血小板生成素受体激动剂。通俗地说，它能“唤醒”骨髓里制造血小板的“工厂”—巨核细胞，让它们加快增殖和分化，从而产生更多血小板。与传统治疗方法相比，阿伐曲泊帕有两大优势：口服方便，每天吃一次就行；不受肝功...

　　弥漫性中线胶质瘤（DmG）携带H3 K27m突变时，便成了医学界的“难治性堡垒”——作为WHO 4级恶性脑肿瘤，它侵袭性极强，传统放疗后进展迅速，化疗收效甚微，无数成人与儿童患者曾面临“无药可医”的绝境。2025年，全球首个针对该突变的靶向疗法 多达维普...

　　 多达维普酮 的作用机制非常独特。一方面，它通过拮抗DRD2受体，抑制cAmP/PKA和AKT/ERK等促生存信号通路，诱导肿瘤细胞周期停滞和凋亡。另一方面，它激活线粒体ClpP蛋白酶，导致ClpP过度降解线粒体呼吸链复合物，引发线粒体功能崩溃和氧化应激，最终启动...

　　肥厚型心肌病（HCm）是一种由于编码肌小节相关蛋白基因致病性变异导致、以不明原因的心肌肥厚为特征，常以左心室壁受累为主的心肌疾病，梗阻性占比2/3，成人HCm影像学诊断标准：2023中国成人肥厚型心肌病诊断与治疗指南：左心室舒张末期任意部位室壁厚度...

　　原发免疫性血小板减少症（primary immune thrombocytopenia,ITP）是一种获得性自身免疫性出血性疾病，以无明确诱因的孤立性外周血血小板计数减少为主要特点。目前国内尚无基于人口基数的ITP流行病学数据，国外报道的成人ITP年发病率为2~10/10万，60岁以...

　　免疫性血小板减少症（ITP）是一种自身免疫性疾病，机体错误地攻击和破坏自身的血小板，同时骨髓巨核细胞生成血小板的能力也可能受损。患者面临长期反复的出血风险（瘀点瘀斑、鼻衄、甚至内脏出血），传统治疗（如糖皮质激素、静脉丙球、脾切除等）效果不...

　　在血液系统的精密网络中，血小板虽微小却肩负着守护生命线的重要使命——止血。当疾病或治疗无情地将血小板计数拉至危险低值，患者便时刻面临自发性出血的风险。传统应对往往依赖反复输注血小板，如同“拆东墙补西墙”，效果短暂且伴随诸多限制。阿伐曲...

　　弥漫性中线胶质瘤，WHO 4级，好发于儿童和青少年。肿瘤长在脑干、丘脑深处，弥漫浸润，手术切不了。标准治疗只有放疗，但中位无进展生存只有6到8个月。几乎所有人都会在放疗后复发。复发之后，化疗基本无效。肿瘤细胞高表达mGmT，替莫唑胺天然耐药，其他...

　　 玛伐凯泰 为口服胶囊剂型，能够满足不同患者的个体化治疗需求。由于该药为处方药，临床使用需严格遵循个体化治疗原则，全程在专业医生的指导下进行医学监测，具体使用方法及相关要求如下： 　　一、适用人群 　　 玛伐凯泰 仅适用于NYHA心功能分级为II-...

　　Dravet综合征原称婴儿严重肌阵挛性癫痫(severe myoclonic epilepsy of infancy，SmEI)，是一种在婴儿期出现症状的发育性及癫痫性脑病。全球发病率约1/40000～1/20000，占3岁内婴幼儿癫痫的8%，中国2018年将其列入首批罕见病目录。临床表现为1岁内起病（...

　　在卵巢癌的复杂领域中，低级别浆液性卵巢癌（LGSOC）是一种较为特殊的亚型。它主要“盯上”45-55岁的女性群体，给这个年龄段本就可能面临诸多健康挑战的女性带来了新的威胁。LGSOC的“狡猾”之处在于，它对化疗的应答率较低。而且，很多时候，当它被发现...