2017年4月28日，美国食品和药物管理局批准了 米哚妥林 （Rydapt,米哚妥林），用于治疗新诊断为FLT3突变阳性（FLT3+）的急性髓细胞白血病（AML）的成年患者。在FDA批准的这项试验中，联合标准阿糖胞苷、柔红霉素诱导化疗和阿糖胞苷巩固化疗进行治疗。 FDA...
急性髓系白血病（AML）患者很长一段时间内只有强化化疗（“7+3”方案）、低甲基化药物（HMA）、造血干细胞移植作为治疗选择。随着近年对AML相关基因探索的突破，众多新药、新疗法的出现改善了AML患者的耐药情况，提高了生存率。 米哚妥林 是一种多...
采用基于Genescan的片段分析方法和WES分析了75例ITD+患者，其中有54例强化化疗阶段联合了米哚妥林。在这54例患者中，初诊阶段的多ITD患者比例高于疾病进展阶段（15/54 vs 5/54），具有显著差异，但是AR值、插入位点、插入长度等则没有显著差异。此外，有...
所谓“白血病”并不是一个病，而实际上是由于造血干细胞、祖细胞恶性增殖，生长失控，分化障碍，不能正常的凋亡，大量积累而抑制了正常的造血功能，并向其他器官、组织侵犯的一大类疾病的总称，属于肿瘤的一种。 原来，人的血细胞并不是由单一的细胞...
肥大细胞增多症（SM）是一种罕见的血液系统疾病，主要是由KITD 816V突变驱动。肥大细胞不受控制的增殖和激活，会导致SM患者全身多器官系统发生广泛损伤。该病可发生在任何年龄，临床表现各不相同。晚期SM亚型包括ASM、SM-AHN和MCL.其中，ASM患者的中位总...
美国FDA2017年4月28日公佈，诺华新药 米哚妥林 (midostaurin)米哚妥林正式获批，与化疗疗法联合用于新确诊的FLT3阳性的急性骨髓性白血病（AML）初治患者。这是第一款与化疗联用治疗急性骨髓性白血病的靶向疗法，也是25年来白血病治疗的首个重大突破。米哚妥...
白血病是血液肿瘤的一种，常见的血液肿瘤主要包括各类白血病、多发性骨髓瘤以及恶性淋巴瘤。血液肿瘤简单来说是血细胞和骨髓发生了癌变。白血病就是白细胞的再生过程出了问题：白细胞没有正常发育，甚至乱分裂。白血病患者的血液里白细胞异常增多，但大多数...
白血病，从早年的闻之色变，到今天的长期生存，虽仍为重疾但却不再无从下手。格列卫开辟了白血病靶向药物的先河，虽为神药但仍不能包治百病；且即使是在白血病的疾病范畴，如急性髓性白血病，也直至近年才相继有靶向药产出；而其中的FLT-3抑制剂，正在逐步体...
米哚妥林 治疗肥大细胞增多症，米哚妥林的一项数据表明，米哚妥林在系统性肥大细胞增多症患者中取得了良好的缓解率。这项名为CPKC412D2201的II期临床试验结果显示米哚妥林治疗系统性肥大细胞增多症的整体缓解率达到了60%，中位缓解时间为24.1个月。 进展...
FLT3（Fms样酪氨酸激酶-3），也称为FLK2（胎肝激酶-2）或STK1（人干细胞激酶-1）。最初被分离为造血祖细胞特异性激酶，属于RTK-III（受体酪氨酸激酶-III）家族，RTK-III家族中还包括c-Fms,c-Kit和PDGFR（血小板衍生生长因子受体）。FLT3的正常表达仅限于...
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