日前，bluebird bio公司在第24届欧洲血液学协会（EHA）上宣布了该公司 基因疗法 Zynteglo（LentiGlobin）的最新临床试验数据。长期疗效研究表明，截至2018年12月，该疗法可以让输血依赖型β地中海贫血患者免于输血长达3.8年，并且患者仍然继续维持输血独...
2019年5月24日，美国FDA批准了诺华旗下的AveXis Inc.公司开发的Zolgensma（onasemnogene abeparvovec-xioi）。Zolgensma成为第一款获批用于治疗2岁以下脊髓性肌萎缩症（spinal muscular atrophy，SMA）患者的基因疗法。Zolgensma的定价为210万美元，可分...
今日，bluebird bio宣布，欧洲药品管理局（EMA）的人用药品委员会（CHMP）对其在研基因疗法 Zynteglo （前称LentiGlobin）的上市授权申请（MAA）表达了支持。他们推荐批准这款基因疗法用于治疗12岁以上非β0/β0基因型的输血依赖性β型地中海贫血症（TDT...
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