日前，bluebird bio公司在第24届欧洲血液学协会（EHA）上宣布了该公司基因疗法Zynteglo（LentiGlobin）的最新临床试验数据。长期疗效研究表明，截至2018年12月，该疗法可以让输血依赖型β地中海贫血患者免于输血长达3.8年，并且患者仍然继续维持输血独立性。这一结果意味着这款基因疗法可能达成“一次治疗，终生获益”的目标。

　　输血依赖型β地中海贫血，这是一种严重的遗传性疾病，患者编码“β球蛋白”的基因突变导致体内血红蛋白水平明显下降，甚至缺失。为此，他们需终身接受输血治疗。而治疗过程中不可避免地引起铁过载，由此导致患者多脏器损伤。Zynteglo基因疗法将患者体内的造血干细胞分离，利用病毒载体引入经过修饰、能行使正常功能的β球蛋白基因，随后患者接受化疗并引入经过以上改造的造血干细胞。这意味着患者不再需要异体干细胞移植，寻找其他配型吻合的供体。理论上讲，接受治疗的患者体内可由此产生行使正常功能的血红蛋白，减少患者对输血的要求，甚至可能实现无需输血治疗。上周，欧盟批准该疗法上市，这也是这款疗法首次在全球范围内获批上市。

　　目前，在Northstar（HGB-204）1、2期临床研究中，未携带β0/β0基因的β地中海贫血患者接受基因治疗后中位输血独立期可长达3.8年（45个月）。10名患者中有8名不再需要接受输血。患者进一步接受铁螯合剂治疗，其肝脏中铁浓度也得到有效的减少。这些患者仍然维持着输血独立性，因此他们的输血独立期将会继续延长。

　　bluebird bio公司的首席医疗官David Davidson博士表示，Zynteglo基因疗法的临床数据研究体现了β地中海贫血患者可实现并维持输血独立，其体内蛋白水平可长期保持稳定。实现输血独立的患者肝脏铁浓度随着时间的推移而减少，红细胞生成标志物浓度得以改善。Zynteglo在输血依赖型β地中海贫血的治疗中具有应用潜力。

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