2018年12月14日，美国食品和药物管理局批准对1岁及以上患有免疫性血小板减少症(ITP)且对皮质类固醇、免疫球蛋白或脾切除术反应不充分的儿童患者使用罗米司亭Nplate(romiplostim)。
批准基于两项为期至少6个月的双盲安慰剂对照临床试验，试验对象为1岁及以上患有ITP的儿童患者。在一项研究(NCT01444417)中，将在至少一次既往ITP治疗后难治或复发的患者随机(2:1)接受罗米司亭(n=42)或安慰剂(n=20)。接受罗米司亭治疗的22名患者(52%)和安慰剂组的2名患者(10%)获得了持久的血小板反应(在治疗的第18周至第25周期间，至少6周血小板计数≥50×109/L)。30名(71%)和4名(20%)患者分别获得了被定义为持久或短暂血小板反应的总体血小板反应。接受罗米司亭治疗的患者血小板计数≥50 x 109/L，平均持续12周，而接受安慰剂治疗的患者为1周。所有三个终点的结果都有统计学意义，p值都小于0.05。
在另一项研究(NCT00515203)中，在登记前至少6个月诊断为ITP的患者被随机(3:1)接受罗米司亭(n=17)或安慰剂(n=5)。在治疗期间，接受罗米司亭治疗的15名患者连续两周血小板计数≥50×109/L，连续两周血小板计数增加≥20×109/L(88%，95%置信区间:64%，99%)。
在儿科患者中，最常见的不良反应(≥25%)包括挫伤、上呼吸道感染和口咽疼痛。根据实际体重，儿科患者的建议初始罗米司亭剂量为1微克/千克，每周皮下注射一次。剂量应以1微克/千克的增量调整，直到患者血小板计数≥50×109/升。建议每12周重新评估体重。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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