来那度胺是沙利度胺的一个重要衍生物，是新基（Celgene）公司研发的第2代口服的免疫调节药物。来那度胺邻苯二酰环上C4位的氨基使得其化学性质比沙利度胺更加稳定，具有更强的抑制血管生成和免疫调节作用；而且相比沙利胺，其临床应用更安全，不良反应更小，几乎无神经毒性和致畸性，对多种血液病和实体恶性肿瘤都有作用。
皮肤性红斑狼疮(CLE)是一种以毁容和复发为特征的慢性疾病。沙利度胺已被证实是难治性CLE有效的治疗药物，但也不能避免副作用和停药后易复发。新的沙利度胺类似物已经开发出来，但缺乏临床经验。这项初步II期研究的目的是评估来那度胺对难治性CLE患者的有效性和安全性。
在2009年1月至2010年12月间，15例难治性CLE患者被纳入了这个单中心、开放标签、非比较的试点试验。口服来那度胺(5-10 mg/d)，并根据临床反应逐渐减量。随访时间平均15个月（7~30个月）。主要终点事件是获得完全缓解（CR）的患者比例（CR定义为CLE疾病区域和严重程度指数(CLASI)活动评分为0）。次要终点事件包括副作用，皮肤和系统性爆发的评估，以及对免疫参数的影响。
一例患者因副作用而停止治疗。其余所有患者都观察到了临床改善，并且在治疗2周后疗效显著。其中12例(86%)获得CR，但临床复发频繁(75%)，通常发生在来那度胺停药后2-8周。未观察到对全身疾病、免疫参数或CLASI损伤评分的影响。副作用发生率低，包括失眠，2级中性粒细胞减少和胃肠道症状。这些症状在停药后就消失了。未观察到多发性神经炎和血栓形成。
来那度胺对难治性CLE患者是安全有效的，但停药后临床易复发。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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