Daurismo (Glasdegib格拉吉布)是一种每日口服一次的Hedgehog途径抑制剂，于2018年11月获得美国FDA批准，是首款获FDA批准治疗AML的Hedgehog信号通路抑制剂。在成人体内Hedgehog信号通路的异常激活被认为有助于肿瘤干细胞的发育和存活。临床前研究表明，扰乱这一信号通路可以削弱肿瘤干细胞的发育和存活。格拉吉布通过抑制Smoothened蛋白（SMO）受体从而抑制Hedgehog信号通路。

　　欧盟委员会已批准其Hedgehog通路抑制剂格拉吉布Daurismo（glasdegib），与低剂量化疗药物阿糖胞苷（LDAC）联用，用于新诊断（无论新发或继发）的、不适合接受标准化疗的急性髓系白血病（AML）成人患者。

　　此次批准是基于格拉吉布在2期临床试验BRIGHT 1003取得的结果。该研究入组了116例既往未经治疗的、不符合接受强化化疗条件的新发或继发性AML患者，按2:1的比例分别接受格拉吉布+LDAC或LDAC单药治疗。在联合治疗的78名患者中，超过一半（51%，40人）患有继发性AML，或者由于先前的血液/骨髓状况以及先前的抗癌治疗而发展成的AML。这40例患者中，有11例曾接受过低甲基化药物治疗，从历史上看，这些患者的预后很差，治疗选择仅限于临床试验或姑息治疗。

　　数据显示，对于不符合接受强化化疗条件的患者，与LDAC单药相比，格拉吉布几乎增加了一倍的中位总生存期（8.3个月vs.4.3个月，风险比<hr/>0.463，95%CI[0.299,0.717]）。两组治疗的差异还表明，格拉吉布联合治疗使患者的死亡风险降低了54%（HR：0.463，95%CI：0.299，0.717，单侧p值=0.0002）。

　　接受格拉吉布治疗的患者最常见的不良反应（≥20%）为贫血、出血、中性粒细胞减少、恶心、食欲下降、疲劳、肌肉痉挛、血小板减少、发热、腹泻、肺炎、嗅觉障碍、周围水肿、便秘、腹痛、皮疹、呼吸困难、呕吐和体重减轻。其中，导致用药剂量减少的最常见不良反应是肌肉痉挛、疲劳、中性粒细胞减少、贫血、血小板减少和心电图QT延长；导致永久停药的最常见不良反应是肺炎、中性粒细胞减少症和恶心。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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