泊马度胺为沙利度胺的类似物，具有免疫调节、抗血管生成和抗肿瘤作用。泊马度胺的细胞活性是通过其靶点cereblon（cullin-ring E3泛素连接酶复合物组分）介导的。体外试验中，在药物存在下，底物蛋白（包括Aiolos和Ikaros）被泛素化并随后被降解，导致直接的细胞毒性和免疫调节作用。在体外试验中，泊马度胺抑制血液肿瘤细胞增殖并诱导其凋亡。此外，泊马度胺抑制对来那度胺耐药的多发性骨髓瘤细胞系的增殖；与地塞米松联合可协同诱导对来那度胺敏感或耐药的肿瘤细胞凋亡。泊马度胺增强T细胞和自然杀伤细胞介导的免疫反应，并抑制单核细胞产生促炎性细胞因子（如TNF-α和IL-6）。泊马度胺在小鼠肿瘤模型和体外脐带模型中可见抗血管生成活性。

　　泊马度胺作为新一代的免疫调节剂(IMiDs)，在骨髓瘤的治疗中发挥着越来越重要的作用，但是目前泊马度胺用于治疗EMD患者的数据仍较有限，本研究的目的是评估泊马度胺用于EMD患者的疗效。

　　回顾性收集了本科室内6位伴有EMD的患者数据，分析了患者的基本特征、MM的类型及分期、EMD相关数据。根据国际骨髓瘤工作组(IMWG)统计了完全缓解(CR)、部分缓解(PR)、疾病进展(PD)和复发，并评估了无进展生存期(PFS)和总生存期(OS)。

　　中位治疗线数为四线，在髓外复发前，所有患者均接受过三药联合方案的治疗：其中三人接受来那度胺/硼替佐米/地塞米松（RVD）治疗，其余三人接受硼替佐米/环磷酰胺/地塞米松（VCD）治疗。四名患者接受了自体造血干细胞移植（auto-HSCT），两名患者接受了CAR-T治疗。六名患者在诊断为EMD之后均接受含泊马度胺的联合方案治疗，其中泊马度胺用量为4mg/d,1-21d,28d/周期。其中髓外总体反应率（ORR）为83%，CR率为50%。从EMD诊断后开始计算，中位PFS为5个月，中位OS为8个月。

　　对于经过多线治疗的伴EMD的多发性骨髓瘤患者，使用含有泊马度胺的联合方案治疗可以获得较高的客观反应率！本研究回顾样本量较少，仍需扩大样本进一步探索。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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