阿伐普替尼/阿维普替尼(AYVAKIT)是一款高特异性KIT和PDGFRA突变激酶抑制剂，阿伐替尼可通过直接与导致突变KIT和PDGFRA信号传导的活性激酶构象结合，进而起到肿瘤抑制作用。它在KIT和PDGFRA突变的GIST中显示出了广泛地抑制作用，包括针对现有疗法耐药的激活环突变的抑制作用。用于治疗携带PDGFRA外显子18突变（包括PDGFRA D842V突变）的不可切除性或转移性GIST成人患者。如果获批，它将有望成为中国首个PDGFRA外显子18突变的胃肠道间质瘤治疗药物。

　　在NAVIGATOR试验（NCT02508532）的一项针对中国PDGFRA D842V突变的胃肠间质瘤（GIST）患者的研究中，阿伐普替尼（Avapritinib,Ayvakit）表现出令人鼓舞的临床活性，研究结果在2021年欧洲肿瘤内科学会世界胃肠道肿瘤大会上公布。阿伐普替尼在中国GIST患者的三线和后线治疗中具有临床活性，是潜在的治疗选择。

　　一项开放标签、多中心1/2期临床试验评估了阿伐普替尼用于不可切除或转移性GIST患者的结果，中位治疗时间为25.4周。

　　在PDGFRA D842V突变型GIST患者中，客观缓解率（ORR）为75%，包括15名部分缓解（PR）的患者。同样，在三线和四线治疗亚组中，9名（39%）患者有客观缓解，其中1名（4%）患者完全缓解，8名（35%）患者部分缓解。41名患者发生了3/4级治疗相关不良事件，其中最常见的是贫血（32%）。

　　在这次会议上，李健博士报告了最新安全性和疗效数据。在该研究的第一阶段，研究人员旨在确定第二阶段的推荐剂量——每天200mg和300mg之间，并评估其安全性和药代动力学特征。在第二阶段，他们评估了初步疗效，并进一步评估了300mg剂量治疗后的安全性和药代动力学特征。

　　患者的中位年龄为63岁（范围为43-70岁）。大多数患者为男性，ECOG表现评分为1。截至2020年7月31日，有60名患者接受了阿伐普替尼的治疗，包括6名接受200mg治疗的患者和54名接受300mg治疗的患者。40名患者仍在接受治疗，20名患者因死亡、疾病进展或不良事件而停止治疗。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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