艾伏尼布/依维替尼(TIBSOVO)是IDH1的一种小分子抑制剂,在美国获批两个适应症,包括用于单药治疗携带IDH1易感突变的成人复发或难治性急性髓系白血病患者及新诊断的年龄≥75岁或因为其它合并症无法使用强化化疗的携带IDH1易感突变的急性髓系白血病成人患者,以及用于既往接受过治疗的携带经FDA获批检测法检出的IDH1突变的局部晚期或转移性胆管癌成年患者。艾伏尼布,是中国首个获批的针对异柠檬酸脱氢酶-1(IDH1)突变癌症的强效口服靶向抑制剂。其通过阻断IDH1突变体酶的活性,可促进AML细胞的分化,从而发挥抗肿瘤效应。
艾伏尼布作为IDH1抑制剂,通过阻断IDH1突变体酶的活性,可促进AML细胞的分化,从而发挥抗肿瘤效应。2018年,艾伏尼布在美国获FDA批准,用于治疗携带IDH1易感突变的成人复发或难治性急性髓系白血病患者。艾伏尼布也是目前唯一一款获得美国FDA批准的针对携带IDH1易感突变的AML患者的靶向疗法。
急性髓系白血病(AML)是成人中最常见的急性白血病,中国预计每年新发病例超过三万例。AML通常进展迅速,且大多数患者最终会对治疗产生耐药或复发,发展为复发性或难治性急性骨髓性白血病(R/R AML)。R/R AML的预后较差,五年生存率约为27%。其中大约6~10%的AML患者携带IDH1突变,体细胞IDH1突变会导致肿瘤代谢物2-HG的积累,损害造血干细胞向成熟干细胞的分化,促进肿瘤发生。伴随着人口老龄化,中国AML发病率呈逐年上升趋势。
艾伏尼布(ivosidenib)与化疗药物阿扎胞苷联合治疗先前未经治疗的IDH1突变急性髓系白血病(AML)成人患者的全球临床研究已经提前顺利结束,试验结果达到了全部的主要终点和关键次要终点。结合此次上市申请获受理,这意味着艾伏尼布将同时覆盖初诊和复发难治性成人AML,进一步扩大在急性髓系白血病这一治疗领域的市场覆盖。
在AML治疗领域,正面临急迫的临床治疗需求,尤其是对于IDH1易感突变的R/R AML患者,目前国内尚无靶向治疗药物上市。期待艾伏尼布在中国早日获批上市,为急性髓系白血病患者带来新希望。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!