诺西那生钠注射液是第一个获批准用于治疗婴儿、儿童和成人脊髓性肌萎缩症（SMA）的治疗，该药在全球50多个国家和地区获批。截至2020年3月31日，全球已有超过10000名患者接受诺西那生钠治疗。诺西那生钠注射液是唯一一个将各种SMA患者群的真实世界经验和最高水准的临床证据相结合的SMA治疗。SMA是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，以脊髓和下脑干中的运动神经元丢失为特征，从而导致严重的、进行性肌肉萎缩和无力。大约每10000个活产婴儿中就有一个被诊断为SMA，所有年龄段的人都可能受到这种疾病的影响。该病是导致婴儿死亡的主要遗传因素。

　　SHINE开放标签扩展研究从之前的五项诺西那生钠注射液临床研究(包括ENDEAR)中入组了292名患者(从婴儿到青少年)。SHINE研究的新发现表明，在接受持续诺西那生钠注射液治疗后，幼儿、儿童和年轻人的运动功能得到改善或维持病情稳定，其中一些患者接受治疗的时间长达六年半。

　　主要发现包括:

　　在ENDEAR-SHINE(n=105)研究中，婴儿期发病的SMA患者越早开始接受诺西那生钠注射液治疗获益越大，较晚开始接受治疗的患者显示出运动功能的稳定或改善。

　　一项独立的分析评估了7名青少年(SMA II型或III型)，他们从青少年时期(13岁至近16岁)开始接受诺西那生钠注射液治疗，并且已经接受了长达六年半的治疗(5.3年至6.8年)。经Hammersmith运动功能量表扩展版(HFMSE)、修订上肢模型和上肢模型(RULM/ULM)及6分钟步行测试(6MWT)评估，大多数患者在随访期间表现出运动功能总体稳定或改善。

　　研究还通过神经肌肉疾病护理者经验评估(ACEND)来测定对参与研究患者的照护者的影响，大多数报告显示在同一时期内疾病对照护者的影响比较稳定或降低。ACEND是一种专门设计的效果评估工具，用于评估照护者在抚养患有神经肌肉疾病的儿童时所受到的影响，其中包括身体、情感和经济方面1。

　　HFMSE和RULM评分结果的稳定，进一步证明了诺西那生钠注射液在迟发型SMA(n=126)个体的持久性。

　　在所有的SHINE研究报告中，诺西那生钠注射液的安全性与之前报告结果一致。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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