SCEMBLIXASCIMINIB是首个作为STAMP抑制剂治疗CML的药物，专门靶向ABL肉豆蔻酰口袋起作用。这种全新的作用机制可能有助于解决先前接受过两种或多种TKI治疗的CML患者的耐药难题和BCR:ABL1缺陷基因的突变，该基因已被证实与白血病细胞过度分化有关。Scemblix的出现对于TKI疗法不耐受或耐药的患者来说，着实是“柳暗花明又一村”的突破性进展。
研究在对至少2种TKI耐药或不耐受的Ph+CML-CP患者中开展。233例患者被随机分配，接受asciminib（每日2次40mg，n=157）或Bosulif（每日1次500mg，n=76）治疗。结果显示：在治疗第24周，与Bosulif组相比，SCEMBLIX组主要分子学反应率（MMR）几乎提高一倍（25.5%vs 13.2%）。
此外，在治疗第24周，SCEMBLIX组与Bosulif组相比完全细胞遗传学反应率更高（CCyR：40.8%vs 24.2%），并且深度分子反应率更高（DMR）：asciminib组有10.8%、8.9%的患者实现MR4和MR4.5，而Bosulif组分别为5.3%和1.3%。治疗第48周时，asciminib组MMR为29%、Bosulif组为13%。与Bosulif治疗组相比，Scemblix治疗组因不良事件导致的停药率减少了3倍以上（7%vs 25%）。
最常见的不良反应为：鼻子、喉咙或鼻窦（上呼吸道）感染；肌肉、骨骼或关节疼痛疲倦；恶心；皮疹；腹泻；血小板计数、白细胞计数和红细胞计数降低；血脂（甘油三酯）水平升高；血肌酸激酶水平升高；血肝酶水平升高；血胰酶（淀粉酶和脂肪酶）水平升高。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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