依库珠单抗(SOLIRIS/ECULIZUMAB)是一种人源化单克隆抗体，同类首款终端补体抑制剂，属于单克隆抗体的处方药，通过抑制补体级联反应终端部分的C5蛋白发挥作用，从而阻止抗AQP4的抗体补体激活，延缓NMOSD的复发时间和致残率。目前已获批用于阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）和非典型溶血尿毒症综合征（aHUS）的治疗。2014年欧盟委员会（EC）授予Soliris治疗重症肌无力（Myasthenia Gravis，MG）的孤儿药地位（ODD）。今年8月，EC批准其上市用于治疗gMG。
NMOSD是一种罕见且严重的自身免疫性炎症性疾病，主要攻击中枢神经系统（CNS）。虽然它的名字中包含视神经和脊髓炎，但其并不是视神经炎和脊髓炎的简单组合，而是一种主要由体液免疫参与的抗原-抗体介导的CNS炎性脱髓鞘性疾病谱。该病的主要临床表现为急性单侧或双侧视力下降伴眼球运动疼痛，尤其是双侧同时的急性视神经炎导致显著视力缺损或严重的视力丧失。
这项代号为PREVENT的临床研究，共纳入了143例抗AQP4阳性的患者，试验组（n=96）给予依库珠单抗治疗，对照组（n=47）给予安慰剂治疗，研究的主要终点是延长首次复发时间和降低复发风险率。
结果发现，在治疗48周时，98%接受依库珠单抗治疗的患者没有复发，而安慰剂组没有复发的患者仅为63%。在单独使用Eculizumab治疗而未接受其他免疫治疗的患者中，100%的患者在48周时无复发，而安慰剂组无复发率为63%。
在安全性方面，通过144周的治疗观察后发现Eculizumab的安全性在其他临床研究和之前已经批准的三种适应症在实际使用中的安全性数据一致。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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