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去纤苷/去纤维钠(DEFITELIO)治疗肝小静脉闭塞病效果怎样?

时间:2022-09-20 14:57 来源:医药查询 作者:康必行-小海

       去纤苷(Defibrotide,产于意大利)是一种具有抗血栓及促进纤溶作用的单链寡核苷酸混合物。近年来,多个临床研究结果说明去纤苷是预防和治疗HVOD安全有效的药物。

去纤苷

  造血干细胞移植(HSCT)是血液系统疾病患者获得长期生存的重要治疗手段之一,随着HSCT技术的日益成熟和普及,国内HSCT例数也逐年增加。但需要注意的是,HSCT治疗过程复杂,治疗产生的并发症是不可忽略的问题,而肝小静脉闭塞病(VOD)/肝窦阻塞综合征(SOS)就是重要并发症之一。

  目前SOS/VOD仍然缺乏有效的治疗措施,去纤苷(Defitelio)是目前唯一被证实在SOS/VOD的治疗及预防中有效的药物。2016年3月30日,去纤苷获美国FDA批准上市,商品名为Defitelio,用于治疗造血干细胞移植后伴有肾或肺功能障碍的成人和儿童肝脏VOD,同时它也是首个获得FDA批准用于重度肝脏VOD患者的疗法。

  一项3期前瞻性试验,旨在评估去纤苷在134例肝VOD和多器官衰竭患者中的疗效和安全性。治疗组患者(N=102)接受去纤苷每日25mg治疗,对照组(N=32)为从6867份病历中确定的接受HSCT的历史对照患者。

  102例VOD患者的数据显示,34%的患者发生导致永久停用去纤苷的不良事件,这些不良事件包括肺泡出血(5%)、肺出血(3%)、低血压(3%)、导管部位出血(3%)、多器官衰竭(3%)、脑出血(2%)和败血症(2%)。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!

  更多药品详情请访问  去纤苷  https://www.kangbixing.com/


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(责任编辑:康必行-小海)
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