恩西地平(ENASIDENIB/IDHIFA)是一种异柠檬酸脱氢酶2(IDH2)抑制剂。三羧酸循环(TCA cycle)对于许多的生化信号通路至关重要，IDH2是三羧酸循环中的关键酶，该蛋白的某些突变形式（R140Q,R172S,R172K）导致特异性代谢产物2-羟基戊二酸(2-hydroxyglutarate,2-HG)升高，恩西地平可降低2-HG的含量从而诱导白血病细胞分化。适用为成年患者有复发或难治性急性髓性白血病（AML)的治疗当被FDA-批准的测试检测到有一个异柠檬酸脱氢酶-2（IDH2)突变。
一项针对199名复发或难治性AML患者的单臂试验研究了恩西地平的疗效，这些患者的IDH2突变是通过RealTime IDH2测定法检测出来的。该试验测量了没有疾病证据和治疗后血细胞完全恢复的患者（完全缓解或CR），以及没有疾病证据和治疗后血细胞部分恢复的患者（完全缓解与部分血液学恢复或CRh）的百分比。在至少6个月的治疗中，19%的患者经历了CR，中位数为8.2个月，4%的患者经历了CRh，中位数为9.6个月。在研究开始时因急性髓细胞白血病而需要输血或血小板的157名患者中，34%的人在使用Idhifa治疗后不再需要输血。
恩西地平的常见副作用包括恶心、呕吐、腹泻、胆红素（在胆汁中发现的物质）水平升高和食欲下降。怀孕或哺乳期的妇女不应服用Idhifa，因为它可能对发育中的胎儿或新生儿造成伤害。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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