雷德帕斯/米哚妥林(RYDAPT)作为一种激酶抑制剂，Rydap能抑制FLT3与KIT等在细胞生长过程中的多种关键酶，干扰癌细胞生长与增殖。且美国食品和药物管理局还批准Midostaurin用于治疗成人伴有相关血液肿瘤或肥大细胞白血病的侵袭性系统性肥大细胞增多症（SM）。
批准基于一项雷德帕斯100毫克口服每日两次的单臂开放标签研究得出的的缓解率和持续时间。使用6个周期的Midostaurin，根据修正的Valent标准，证实完全缓解(CR)加不完全缓解(ICR)的比率对于ASM为38%，对于SM-AHN为16%。一名肥大细胞白血病病患者(5%)达到了CR。最常见的不良反应包括恶心、呕吐、腹泻、水肿、肌肉骨骼疼痛、腹痛、疲劳、上呼吸道感染、发热、头痛和呼吸困难。
AML中雷德帕斯的推荐剂量为50mg，每日两次，在每次诱导和巩固化疗周期的第8至21天食用，并作为单一药物与食物一起食用，剂量为50 mg，持续12个月。FDA还批准了该药物用于治疗罕见血液疾病侵袭性全身性肥大细胞增多症。此前，FDA还曾授予Rydapt上市申请优先审评资格、快速通道审评资格（用于肥大细胞增多症）及突破性疗法制定（用于急性髓系白血病）。治疗成人伴有相关血液肿瘤或肥大细胞白血病的侵袭性系统性肥大细胞增多症（SM）患者的推荐剂量是每天两次100mg并与食物一起食用。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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