艾曲波帕是一种口服的血小板生成素（TPO）受体激动剂，于2008年在美国上市，最初用于治疗免疫性血小板减少症（ITP）；后经过临床试验，证实艾曲波帕不仅可促使巨核细胞的增殖、分化，促进血小板的生成，还有促进骨髓造血干细胞的增殖和分化，从而改善造血功能的作用，于2014年批准用于治疗经免疫抑制疗法无效的重型再生障碍性贫血患者。
据现在的临床数据可查，NIH（美国研究院）在一项临床试验中，招募43例免疫抑制剂治疗无效的重型再障患者。其中40%治疗见效，18.6%的患者艾曲波帕治疗无效。艾曲泊帕在再生障碍性贫血患者中的多个临床试验显示了质量更高、缓解更快的特性，并不增加恶性克隆的发生，成为血液科医师强有力的武器。
艾曲波帕起始剂量为50毫克/天，如果血小板数没有增加或增加不明显，则每两周增加25mg，最大剂量不超过150mg/天。患者可以继续服用环孢素治疗，必要时可给予患者血小板或红细胞输注支持治疗。最常见的不良反应是：恶心（33%）疲倦（28%）咳嗽（23%）腹泻（21%）和头痛（21%）。
后来NIH进一步进行研究，艾曲波帕联合ATG和环孢素治疗初治的重型再障患者，也取得了令人鼓舞的效果。至于艾曲波帕单药治疗如何、远期效果及并发症如何，还需要很长的研究之路要走。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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