泊马度胺/柏马度胺(POMALIDOMID)为沙利度胺的类似物，具有免疫调节、抗血管生成和抗肿瘤作用。泊马度胺的细胞活性是通过其靶点cereblon（cullin-ring E3泛素连接酶复合物组分）介导的。体外试验中，在药物存在下，底物蛋白（包括Aiolos和Ikaros）被泛素化并随后被降解，导致直接的细胞毒性和免疫调节作用。在体外试验中，泊马度胺抑制血液肿瘤细胞增殖并诱导其凋亡。此外，泊马度胺抑制对来那度胺耐药的多发性骨髓瘤细胞系的增殖；与地塞米松联合可协同诱导对来那度胺敏感或耐药的肿瘤细胞凋亡。泊马度胺增强T细胞和自然杀伤细胞介导的免疫反应，并抑制单核细胞产生促炎性细胞因子（如TNF-α和IL-6）。泊马度胺在小鼠肿瘤模型和体外脐带模型中可见抗血管生成活性。

　　MM多发于老年人群，随着老龄化加剧，国内MM发病率呈现上升趋势。随着蛋白酶体抑制剂硼替佐米和免疫调节剂来那度胺的一线应用，MM患者生存得到显著延长，但大多数患者终将面临复发或难治，并且复发/难治性MM患者的治疗选择更为有限。泊马度胺为更强效的第三代免疫调节剂，在复发/难治性MM患者中取得了令人信服的疗效。

　　3期TIMISMM研究中，泊马度胺联合硼替佐米（PVd方案）治疗来那度胺耐药患者有效率高达82.2%，中位无进展生存期（PFS）高达11.2个月。中国注册研究中，含泊马度胺的两药组合（Pom-d）方案作为二线以后治疗有效率达36%，美国注册研究中有效率为31%，疗效确切。安全性方面，泊马度胺安全性良好，与来那度胺相比，血液学和肾脏安全性更好；与伊沙佐米相比，周围神经病变方面的安全性更好。目前国际指南一致推荐含泊马度胺方案用于复发/难治性MM患者的治疗。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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