依库珠单抗，以商品名Soliris出售，是一种用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿（PHN）和非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）的药物。它是一种人源化单克隆抗体，可作为末端补体抑制剂。在患有PNH的人中，它既减少了红细胞的破坏，又减少了输血的需要，但似乎并不影响死亡的风险。依库珠单抗是第一种被批准用于其每种用途的药物，其批准是根据小型临床试验得出的。
2014年欧盟委员会（EC）授予依库珠单抗治疗重症肌无力（Myasthenia Gravis，MG）的孤儿药地位（ODD）。
在这项III期、双盲、多中心研究中，平均年龄57岁的175例抗乙酰胆碱受体抗体阳性（AChR Ab+）的广泛性重症肌无力（gMG;美国重症肌无力基金会II-IV级）患者随机接受静脉注射依库珠单抗或安慰剂，按1：1的比例给药26周。
依库珠单抗组患者在第1天接受初始负荷剂量2400-3000 mg后，从第15天开始每8周接受3000-3600 mg的依库珠单抗输注。根据患者报告的症状和功能状态的衡量标准，所有患者在基线时重症肌无力-日常生活活动（MG-ADL）评分≥6。26周后，与安慰剂组相比，依库珠单抗组患者在MG-ADL总评分的主要结果方面有显著改善（-3.1 vs-1.4；P<0.001）。从重症肌无力（QMG）总分显示的疾病严重程度的次要转归来看，依库珠单抗组比安慰剂组比基线有更显著的改善（-2.8 vs-0.8；P<0.001）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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