卡马替尼作为一种口服的高选择性小分子MET抑制剂，于2020年5月6日被美国FDA批准上市。最重要的是，卡马替尼（Tabrecta、capmatinib、INC280）是FDA批准的针对局部晚期或转移性MET 14跳跃突变的非小细胞肺癌（NSCLC）患者的首款靶向药。
一项多中心，非随机，开放标签，多队列研究，纳入97例MET外显子14跳跃突变的转移性NSCLC患者。患者每天口服两次卡马替尼400 mg，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。主要功效结局指标是总体缓解率以及缓解持续时间。
①在28例初治的患者中，总缓解率为68％，缓解持续时间为12.6个月，中位无进展生存期（PFS）为9.69个月。
②在之前接受治疗的69位患者中，总缓解率为41％，缓解持续时间为9.7个月，PFS为5.42个月。
③在13例出现脑转移的MET 14突变患者中，约有一半的脑转移患者对卡马替尼应答，颅内ORR达到54%（7/13）。
在这些患者中，有4例完全消除了脑部病变(31%)，另外3例部分缓解（PR）患者的情况：1例患者3个病灶完全缓解，4个病灶稳定；1例患者2个病灶完全缓解，1个稳定；1例患者1个病灶完全缓解，3个稳定。所有患者颅内疾病控制率为92.3%(12/13)。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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