罗米司亭Nplate(romiplostim)是国内首个第二代长效血小板生成素受体激动剂(TPO-RA),此前,罗米司亭已在全球69个国家和地区获批上市。不仅获批ITP适应症,美国FDA还先后授予罗米司亭治疗再生障碍性贫血和化疗引起的血小板减少症的孤儿药资格。
该研究(NCT02094417)是一项开放标签、2期研随机研究,包括随机、平行、剂量确定和扩展部分。符合条件的患者年龄≥19岁,血小板减少(血小板计数≤30x109/L)并通过骨髓和细胞遗传学检查证实为再生障碍性贫血,ECOG评分≤2,既往接受过免疫抑制治疗,包括至少一个疗程的抗胸腺细胞球蛋白联合环孢菌素治疗。
在研究的剂量确定部分,根据血小板计数分层后的静态分配程序,将患者随机分配至不同的固定剂量组(皮下注射罗米司亭1、3、6或10μg/kg,每周一次,共8周)。在研究的扩展部分,根据血小板的缓解和至多1年(9–52周)的安全性,患者每4周进行一次剂量调整,持续接受罗米司亭治疗(每周一次1、3、6、10、13、16和20μg/kg)。在46-53周内有血小板缓解的患者,继续剂量调整治疗2年(53-156周)(每周一次3、6、10、13、16和20μg/kg的剂量)。
共有35名患者入组并随机分配至以下四个剂量组:罗米司亭1μg/kg(n=7)、3μg/kg(n=9)、6μg/kg(n=9)和10μg/kg(n=10)。最终分析的数据截止日期为2018年4月14日。所有患者的中位治疗时间为53周(IQ=35-155)。在可评估的33名患者中,有10名(30%)患者在第9周达到了血小板缓解,包括7名(70%)10μg/kg组患者和3名(33%)6μg/kg组患者。
在扩展研究期间,33位可评估患者中有18位(55%)在46-53周内达到血小板缓解,可以继续治疗。10名(30%)患者在2年和3年时维持血小板缓解并完成了治疗方案,其中9名患者发生红系缓解、5名患者发生中性粒细胞缓解。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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