托法替布是一种小分子药物，通过抑制重要炎症通路JAK/STAT,实现对下游多种炎症细胞因子的产生并降低其水平，理论上可用于治疗自身免疫性疾病或者自身炎症性疾病。在具体实践中，托法替布是第一种用于治疗风湿病的JAK抑制剂，最早获得批准的适应症是类风湿关节炎。
系统性红斑狼疮是一种常见的风湿病，困扰着不少青年女性患者。虽然近年来治疗系统性红斑狼疮的药物还是取得了一定进展，如生物制剂得到了越来越多的使用，但这些药物需要接受注射，患者时常需要前往医疗机构，工作和生活都会受到影响。能否将JAK抑制剂，特别是应用经验最为丰富的托法替布尝试用于系统性红斑狼疮，是一个值得探讨的问题。
基于前期托法替布有效治疗狼疮小鼠模型的基础研究，一项托法替布治疗系统性红斑狼疮的I期临床研究已完成，结果发表在2021年的《Nature Communication》中。这项研究一共纳入了30例成年系统性红斑狼疮患者，其中20例接受了托法替布治疗（5mg每日2次），治疗期共8周，观察期在治疗期的基础上再延长4周。结果提示，在研究期中，托法替布整体的不良反应风险较对照组没有明显上升。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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