瑞戈非尼主要应用于肝细胞癌患者、胃肠间质瘤患者和转移性结肠癌患者的靶向治疗。瑞戈非尼的作用：瑞戈非尼抑制关键的促血管生成受体，如VEGFR-1，VEGFR-2及VEGFR-3；TIE-2，PDGFR；以及FGFR-1和FGFR-2.瑞戈非尼抑制细胞增殖中重要的激酶，包括KIT、RAF及RET.具有抗肿瘤血管生成作用、抗肿瘤细胞增殖作用、抗肿瘤转移的作用。
RESORCE的3期临床试验，有21个国家参与该研究，中国大陆的多个单位，包括南京八一医院、天津肿瘤医院和四军大，也参与了该研究。一共有573例晚期肝癌患者入组该研究，按照2：1的比例随机接受瑞格菲尼或安慰剂治疗。此前，这些患者均接受过索拉菲尼治疗，剂量大于400mg/d且持续20天以上，但在治疗期间出现了肿瘤进展。这些患者中的绝大多数（87%）为BCLCC期。
瑞戈非尼和对照组的中位治疗时间分别为3.6月和1.9月。主要终点方面，两组患者的OS分别为10.6月和7.8月（HR=0.62，P<0.001），也就是说，药物对中位生存期绝对值的延长为2.8月，这点与索拉菲尼相似。此外，中位PFS分别为3.1月和1.5月（HR=0.46，P<0.001）；中位TTP分别为3.2月和1.5月（HR=0.44，P<0.001）。治疗组的疾病控制率亦更高（65.2%vs36.1%，P<0.001），两组患者的客观缓解率（ORR）分别为10.6%和4.1%。如果光看瑞戈非尼组的ORR,这个数据很吸引人，因为索拉菲尼的ORR只有2%，而瑞格菲尼的ORR达到了10%，这个数值相当于目前靶向PD-1免疫治疗在晚期肝癌的效果了。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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