地拉罗司(DFS)是最新上市的口服祛铁剂,在美国和欧洲被推荐作为6岁以上地中海贫血铁过载患者的一线用药。DFS能清除血浆中非转铁蛋白结合的游离铁、网状内皮细胞和实质器官细胞中的铁,还可以阻止心肌细胞摄入铁,直接从心肌细胞移走多余的铁。地拉罗司口服吸收率高,食物会增加药物的暴露,高脂肪食物影响更甚,建议每天同一时间空腹服用,减少药物体内暴露的变异度。
慢性铁过载(CIO)是由于过量的铁长期在机体组织和器官(特别是心脏和肝脏)中积累所致,多见于频繁输血治疗的贫血患者,若不及时治疗可导致致命性的肝脏和心脏损伤。此外,慢性铁过载(CIO)也可能发展成一种名为血色素沉着症(hemochromatosis)的疾病,该病特征为虚弱、疲劳、关节或腹部疼痛甚至器官衰竭。因此,有效去除体内过量的铁,对于频繁接受输血治疗的患者而言极为重要。deferasirox(地拉罗司)是一种铁鳌合剂,用于改善铁过载疗效显著。
地拉罗司用于治疗10岁及以上患有非输血依赖性地中海贫血(NTDT)综合征和具有至少5mg Fe每克的肝脏铁(Fe)浓度(LIC)的患者的慢性铁超负荷干重(Fe/g dw)和血清铁蛋白大于300mcg/L.该指示在加速批准下基于肝铁浓度(小于5mg Fe/g dw)和血清铁蛋白水平的降低而得到批准。这种适应症的持续批准可能取决于在验证性试验中临床获益的验证和描述。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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