维纳妥拉/维奈托克(VENETOCLAX)已用于治疗慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤，并于2020年因研究其在急性髓系白血病（AML）和多发性骨髓瘤中应用的3期临床试验报告为阳性而备受关注。
LLINI试验用维纳妥拉治疗骨髓瘤并发症，先前接受过1至3次治疗复发/难治性多发性骨髓瘤患者随机分成两组，分别接受硼替佐米（bortezomib）和地塞米松（dexamethasone）加安慰剂（n=97）或维奈托克（n=194）。中位无进展生存期（PFS）是试验的主要终点，与安慰剂组的11.5个月PFS相比，维奈托克组PFS显著改善，为22.4个月（HR，0.63；95%CI，0.44-0.90；P=0.01）。尽管有积极的疗效发现，但出现了治疗相关死亡率数据。据报道，8例（4%）因服用维纳妥拉治疗而引起致命感染死亡，3例死亡与治疗有关。然而，安慰剂组中没有出现任何事件。这些相关试验结果加大了从该治疗方案中获得最大益处的患者亚群的重要性。
亚组分析确定患者组有明显的疗效改善。研究人员说，BCL2高表达或t（11；14）易位的患者的缓解率更好，这些缓解是研究多发性骨髓瘤三联疗法的3期试验中报告的最好和最持久的缓解。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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