艾伏尼布是IDH1的一种小分子抑制剂，在美国获批两个适应症，包括用于单药治疗携带IDH1易感突变的成人复发或难治性急性髓系白血病患者及新诊断的年龄≥75岁或因为其它合并症无法使用强化化疗的携带IDH1易感突变的急性髓系白血病成人患者，以及用于既往接受过治疗的携带经FDA获批检测法检出的IDH1突变的局部晚期或转移性胆管癌成年患者。

　　批准基于开放性单臂多中心临床试验（AG120-C-001，NCT02074839），该实验共招募了174名患有复发或难治性AML的成年患者，他们均通过进行Abbott RealTime IDH1试验（FDA用于选择可使用艾伏尼布治疗的AML患者的试验）被证实IDH1发生了突变。艾伏尼布以每日500mg作为起始剂量口服给药，出现病情持续恶化、药物产生毒性过强、病人需进行造血干细胞移植的情况，则停止给药。中位治疗时间为4.1个月（范围0.1-39.5个月）。174名患者中的21名（12％）在使用艾伏尼布治疗后进行了干细胞移植手术。

　　艾伏尼布的疗效根据CR（完全缓解率）+CRh（部分血液学改善的完全缓解率）持续时间以及从输血依赖性到独立性的转换率来确定。试验证实其CR+CRh率为32.8％（95％置信区间：25.8％-40.3％）。中位响应时间为2个月（范围0.9-5.6个月），中位反应持续时间为8.2个月（95％置信区间：5.6-12个月）。CR和CRh率分别为24.7％（95％置信区间：18.5％，31.8％）和8.0％（95％置信区间：4.5％，13.1％）。

　　在基线时依赖红细胞（RBC）、血小板输注的110名患者中，41名（37.3％）在基线后的56天内可不再进行RBC和血小板输注。在基线时不依赖RBC和血小板输注的64名患者中，38名（59.4％）在基线后56天内仍无需输注。

　　艾伏尼布最常见的不良反应（≥20％）是疲劳，白细胞增多，关节痛，腹泻，呼吸困难，水肿，恶心，粘膜炎，心电图QTc间期延长，皮疹，发热，咳嗽和便秘。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：艾伏尼布/依维替尼(TIBSOVO)治疗急性髓系白血病情况如何？

　　更多药品详情请访问  艾伏尼布  https://www.kangbixing.com/drug/yiweitini/