米哚妥林(midostaurin)是一种激酶抑制剂，可以阻断几种促进细胞生长的酶，以此达到治疗的效果。米哚妥林能够抑制FLT3受体信号通路，从而抑制癌细胞增殖。对于存在ITD和TKD突变型FLT3受体的白血病细胞，或存在过表达野生型FLT3和PDGF受体的白血病细胞，米哚妥林还能起到诱导细胞凋亡的作用。此外，米哚妥林也能够抑制KIT信号通路、抑制组胺释放，诱导肥大细胞凋亡。

　　米哚妥林适用于：1、与化疗疗法（标准阿糖胞苷和柔红霉素诱导化疗+阿糖胞苷巩固化疗）联合用于新确诊的FLT3突变阳性的急性髓性白血病（AML）患者。米哚妥林无法用作急性髓性白血病（AML）的单药诱导治疗。2、侵袭性系统性肥大细胞增多症（ASM）、血液肿瘤相关性系统性肥大细胞增多症（SM-AHN）或肥大细胞白血病（MCL）。

　　推荐剂量：

　　1.急性髓性白血病（AML）

　　每天用阿糖胞苷和柔红霉素诱导的第8-21天用50mg口服每天2次（间隔12小时）和用高剂量阿糖胞苷巩固的每个周期的第8-21天，直至疾病复发或不能耐受不良反应。

　　2.具有侵袭性系统性肥大细胞增多症（ASM），伴有血液肿瘤（SM-AHN）或肥大细胞白血病（MCL）的系统性肥大细胞增多症的成人。

　　口服剂量：100毫克口服每天2次（间隔12小时）与饭前服用，继续治疗直至疾病进展或不可接受的毒性。

　　服用注意：

　　每天服用两次，每次约12小时。治疗前给予预防性止吐药，以减少恶心和呕吐的风险。吞咽整个胶囊，不要打开或压碎胶囊。如果与可延长QT间期的药物共同施用，则考虑通过ECG进行QT间期评估。

　　不良反应：

　　1.对于急性髓性白血病（AML）患者，米哚妥林常见的不良反应为：•白细胞水平低•发热（发热性中性粒细胞减少症）•恶心•粘膜炎症（粘膜炎）

　　2.对于侵袭性系统性肥大细胞增多症（ASM）、血液肿瘤相关性系统性肥大细胞增多症（SM-AHN），或肥大细胞白血病（MCL），米哚妥林最常见的不良反应（≥20％）为：•恶心•呕吐•腹泻•水肿•肌肉骨骼疼痛和腹痛。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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