依鲁替尼属于小分子BTK抑制药，与BTK活性位点中的半胱氨酸残基形成共价键，从而抑制BTK酶的活性。依鲁替尼具备高度特异性及选择性，可以靶向抑制BTK，且具有不可逆性，主要用于B细胞相关的恶性肿瘤。BTK是一种脂质蛋白，主要在造血干细胞中表达。依鲁替尼作为BTK不可逆的选择性小分子抑制剂，能够穿过血脑屏障，抑制BTK活性发挥药理作用主。

　　2022年8月24日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准依鲁替尼（Imbruvica,Pharmacyclics LLC）用于1岁以上患有慢性移植物抗宿主病（cGVHD）的儿童患者，该患者在接受1线或多线系统治疗失败后。此次获批的适应证主要针对的是儿童患者，第25周的总体反应率为60%，药物制剂包括胶囊、片剂和口服混悬剂。

　　本次批准是基于在iMAGINE(NCT03790332)中进行的疗效评估。这是一项针对1岁至22岁以下患有中度或重度cGVHD的儿科和年轻成人患者的开放标签、多中心、单臂依鲁替尼试验。共计47名在1线或多线全身治疗失败后需要额外治疗的患者纳入试验中。

　　患者年龄范围是1-19岁，中位年龄为13岁。对于12岁及以上患有cGVHD的患者，IMBRUVICA的推荐口服剂量是420mg/d；而对于患有cGVHD的1岁以上，12岁以下的患者口服剂量是240mg/d（最高剂量为420mg)，直到cGVHD进展、潜在恶性肿瘤复发或不可接受的毒性。

　　主要疗效结果衡量指标是第25周的总体反应率(ORR)。第25周的ORR为60%(95%CI:44,74)。中位缓解持续时间为5.3个月（95%CI：2.8,8.8）。从第一次反应到死亡或cGVHD新全身治疗的中位时间为14.8个月（95%CI：4.6，无法评估）。

　　在儿童患者中，依鲁替尼的安全性与此前表现一致，试验中最常见（≥20%）的不良反应和实验室异常主要是贫血、肌肉和骨骼疼痛、发热、腹泻、肺炎、腹痛、口腔炎、血小板减少和头痛。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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