氨己烯酸于2009年8月获美国FDA批准上市,是唯一获得FDA批准上市的用于治疗婴儿性痉挛的药物。氨己烯酸能与神经元的γ-氨基丁酸转氨酶以共价键形成不可逆的结合，阻断GABA的分解途径，从而提高大脑中的γ-氨基丁酸的含量，进而展现出抗癫痫的作用。

　　一项关于氨己烯酸治疗的癫痫儿童的回顾性研究共纳入了103名患儿。初次就诊时，71名（68.9%）患者有一种癫痫发作类型，26名（25.2%）有两种癫痫发作类型，5名（4.9%）有三种癫痫发作类型，1名（0.97%）有四种癫痫发作类型。在开始服用氨己烯酸后，80名（77.7%）患者有一种癫痫发作类型，15名（14.6%）有两种癫痫发作类型，8名（7.8%）有三种癫痫发作类型。第一次随访时的中位剂量为每天100 mg/kg（IQR79.4-125），最后一次随访时为每天93.8mg/kg（IQR 54-128.6）。

　　该研究的71名停用氨己烯酸的患者中，有14名（19.7%）出现了15种不良反应。最常见的不良事件是6名患者（8.5%）的视力异常，包括5名（7%）患者的视网膜电图（ERG）相对于基线的变化和1名（1.4%）患者的视觉跟踪异常。在3名患者（4.2%）中观察到癫痫发作增加，在2名患者（2.8%）中观察到疲倦/疲劳，在1名患者（1.4%）中分别观察到以下情况：贫血、可能的氨己烯酸相关毒性、药物毒性和厌食症。

　　第一次随访时，共99名患者完成，其中有72名（72.7%）癫痫发作频率降低超过50%，有24名（24.2%）达到完全无癫痫发作；最后一次随访中88名患者完成，其中64名（72.7%）癫痫发作频率降低超过50%，33名（37.5%）达到完全无癫痫发作。

　　与基线比较，第一次随访时癫痫发作频率降低了83.3%（n=99，IQR 27.4-99.8），最后一次随访降低了96.7%（n=88，IQR 43.3-100）。短期和长期治疗对癫痫控制的影响没有差异（Wilcoxon符号秩检验，p=0.448）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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