维罗非尼是一种低分子量，可口服的BRAF丝氨酸-苏氨酸激酶突变形式的抑制剂，包括BRAF V600E。维罗非尼还在相似浓度下抑制其他激酶如CRAF、ARAF、野生型BRAF、SRMS、ACK1、MAP4K5和FGR。包括V600E在内的BRAF基因中的一些突变导致组成型活化的BRAF蛋白，其可在缺乏通常生长所需的生长因子的情况下引起细胞增殖。

　　毛细胞白血病（HCL）是CD20+惰性B细胞癌，其中BRAF V600E激酶激活突变发挥致病作用。在涉及难治性或复发性HCL患者的临床试验中，口服BRAF抑制剂vemurafenib（维罗非尼）靶向BRAF V600E，91％的患者有疗效。35％的患者有完全缓解。但是，中位无复发生存期仅在停止治疗后9个月

　　在一项2期，单中心，学术试验中，研究人员评估了维罗非尼（960 mg，每天两次，共8周）以及并发和序贯利妥昔单抗（每平方米375 mg,在18周内服用8剂）的安全性和有效性。主要终点是计划治疗结束时的完全缓解。

　　研究结果显示，在30名HCL入组患者中，先前治疗的中位数为3。在意向治疗人群中，有26名患者（87％）观察到完全缓解。所有化疗无效的HCL患者（10例）或利妥昔单抗（5例）以及所有先前接受过BRAF抑制剂治疗的患者（7例）均具有完全缓解。中位数2周后血小板减少症消失，中位数4周后血小板减少症消失。在26位完全缓解的患者中，有17位（65％）被清除为最小残留疾病（MRD）。在30例患者中，无进展生存率为78％，中位随访时间为37个月。在中位随访34个月的26例有反应的患者中，无复发生存率为85％。在事后分析中，MRD阴性和以前没有BRAF抑制剂治疗与更长的无复发生存相关。毒副作用主要是1级或2级

　　在这项小型研究中，维罗非尼加利妥昔单抗的短期，无化疗，无骨髓毒性的治疗方案与大多数难治性或复发性HCL患者的持久完全反应有关。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

　　更多药品详情请访问  维罗非尼  https://www.kangbixing.com/bxyw/wlfn/