伊马替尼(酪氨酸激酶抑制剂)是一种小分子蛋白激酶抑制剂，它具有阻断一种或多种蛋白激酶的作用。在血液病临床上主要用于治疗慢性髓性白血病。

　　胃肠道间质瘤（GIST）是最常见的胃肠道间质瘤，在美国每年发生3000至5000例。大约80％的GIST包含KIT原癌基因的活化突变，编码KIT受体酪氨酸激酶；3%到5%的人在编码血小板源性生长因子受体α的PDGFRA中有突变。历史上，患有局限性原发性GIST的患者在伊马替尼治疗前接受了宏观上完全的R0/R1切除术（R0，宏观上完全伴有阴性的镜下边缘；R1，宏观上完全伴有阳性的镜下边缘），在伊马替尼治疗前期复发率高，5年疾病特异性生存率为54％。

　　ACOSOG Z9001等临床研究已证实伊马替尼在术后辅助治疗中的价值，术后伊马替尼辅助治疗3年可显著改善高度复发风险GIST的无复发生存率（recurrence-free survival，RFS）。

　　一项首次聚焦中危GIST的国内多中心回顾性对照研究中，入组了2002~2013年期间就诊于北京大学肿瘤医院及解放军301医院的GIST病人；所有病人接受R0手术切除原发病灶、经病理学诊断为GIST、同时依据NIH（2008版）复发风险分级判定为中度复发风险。

　　主要研究终点是无复发生存率（从伊马替尼辅助治疗时间至肿瘤复发时间或任何原因的死亡时间），次要研究终点是伊马替尼辅助治疗安全性。

　　在安全性评估方面，伊马替尼最常见的不良反应是水肿，其他不良反应包括乏力、粒细胞减少、皮疹。3~4度不良反应为粒细胞减少（3%）与皮疹（1%）。1例患者因肺间质改变减量伊马替尼至300mg/d，3例患者因粒细胞减少、皮疹、血肌酐升高出现伊马替尼暂时性终止治疗。

　　该研究显示，伊马替尼辅助治疗也可明显改善中度复发风险GIST病人的RFS。

　　ACOSOG Z9001等临床研究已证实伊马替尼在术后辅助治疗中的价值，术后伊马替尼辅助治疗3年可显著改善高度复发风险GIST的无复发生存率（recurrence-free survival，RFS）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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