艾曲博帕是唯一用于二线治疗SAA的血小板生成素受体激动剂。
在美国和欧盟，艾曲博帕被批准用于治疗慢性免疫（特发性）血小板减少症（ITP）的1岁及以上儿科患者，其对皮质类固醇、免疫球蛋白或脾切除术的应答反应不足。
艾曲博帕治疗再生障碍性贫血，于2014年2月获得了FDA的突破性治疗资格。在一些再生障碍性贫血患者中已经被证明会产生三系造血，使血小板计数增加，红细胞计数和白细胞计数增加。2014年8月，FDA已经批准了艾曲博帕作为重度再生障碍性贫血(SAA)的一种治疗方法。
严重的再生障碍性贫血是一种免疫系统介导的疾病，其特征是骨髓发育障碍及全血细胞减少。
国家卫生研究院（NIH）下属国家心、肺、血液研究所（NHLBI）进行的一项研究报告显示，在标准免疫抑制治疗开始时同时使用其药物艾曲博帕治疗6个月后，58％的初始治疗（treatment-naïve）严重再生障碍性贫血（SAA）的患者达到了完全缓解（complete response）。
该研究评估了三个连续的治疗队列。第1和第2队列的病人在免疫抑制剂疗法第14天时开始接受艾曲博帕，而第3队列的病人在免疫抑制剂治疗一开始时就加入了艾曲博帕，与第1和第2队列相比，第3队列显示出更高的完全缓解率。数据公布在最新一期的《The New England Journal of Medicine》（NEJM）杂志上。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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