2019年4月，FDA加速批准了首款获批针对转移性泌尿上皮癌的靶向药物—厄达替尼（Erdafitinib），用于治疗携带有FGFR3或FGFR2突变的铂类化疗后疾病进展的局部晚期或转移性膀胱癌成人患者。
膀胱癌(BC)是指发生在膀胱黏膜上的、泌尿系统最常见的恶性肿瘤，是全身十大常见肿瘤之一。尿路上皮癌（UC）是膀胱癌最常见的组织学亚型，约占所有病例数的90％。其他较不常见的亚型是鳞状细胞癌，腺癌和小细胞癌。大约30％的病例被诊断为肌层浸润性膀胱癌（MIBC），大多数在诊断时已局部晚期或转移，需要进行全身治疗。
厄达替尼（erdafitinib）是一种口服泛FGFR抑制剂。FGFRs是一个受体酪氨酸激酶家族，在不同肿瘤中出现的基因突变可以导致它们被激活，从而促进肿瘤细胞的生存和增殖。
BLC2001（NCT02365597）临床研究招募了携带有FGFR突变（至少有一个FGFR3突变或FGFR2/3融合）的铂类化疗后疾病进展的局部晚期或转移性尿路上皮癌患者主要研究终点是ORR（客观响应率），次要终点包括PFS（无进展生存期）、DOR（持续响应时间）和OS（总生存期）。
通过本次研究，发现：
ØmDOR为5.6个月（95％CI，4.2-7.2）；mPFS为5.5个月，mOS为13.8个月
Ø厄达替尼治疗的ORR为40%（其中CR 3%，PR 37%）
ØFGFR3基因突变患者的ORR为49％，FGFR2/3基因融合患者的ORR为16％。
关于这款药物的安全性，不良反应主要有口腔炎，疲劳，肌酐增加，腹泻，口干，甲减，A皮肤干燥，干眼症，脱发，手掌-足底红斑感觉综合征，便秘，腹痛，恶心和肌肉骨骼疼痛等。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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