2022年欧洲抗风湿病联盟年会（EULAR 2022）提交的III期临床试验显示，对于传统合成（cs）或生物制剂类（b）缓解病情抗风湿药物(disease-modifying antirheumatic drugs, DMARDs)应答不佳的幼年特发性关节炎(juvenile idopathic arthritis , JIA)患者，JAK1/2选择性抑制剂巴瑞克替尼可降低疾病复发的频率并延迟复发时间。

　　参与研究的220名患者年龄均在2-18岁之间，他们患有扩展性少关节或多关节性JIA，末端炎症相关关节炎或≥1次cs和/或bDMARDs应答不佳的幼年银屑病关节炎。研究分为三个阶段，即2周的药代动力学/安全性评估(pharmacokinetic/safety, PKS; n=29)，12周的开放标签诱导期(open-label lead-in, OLLI; n=219)，32周的双盲退出期(double-blind withdrawal, DBW; n=163)。

　　PKS的安全性和剂量确认后，患者进入OLLI期，基于年龄按照剂量接受每日1次巴瑞克替尼口服治疗 (相当于4 mg qd)。OLLI期结束时对JIA-ACR30反应显著的患者被按1：1随机分组，继续使用巴瑞克替尼或接受安慰剂，直到第32周或出现疾病复发。

　　JIA自诊断起平均持续时间为4年; 首诊时的平均年龄为9.3岁。53%和58%的患者之前分别接受过生物制剂治疗和甲氨蝶呤治疗，而33%的患者使用过皮质类固醇。平均JADAS27基线时为21.8。

　　OLLI期第12周，达到JIA-ACR30/50/70/90（即达到美国风湿病学会30/50/70/90缓解标准的比例）的患者分别为76.3%、63.5%、46.1%和20.1%。DBW期，巴瑞克替尼组患者的复发时间明显迟于安慰剂组(P<0.001)。在第44周，巴瑞克替尼组比安慰剂组疾病复发患者比例显著更低 (17.1% vs 50.6%；P<0.001)。这种组间差异早在DBW期从巴瑞克替尼改为接受安慰剂的4周内就很明显(3.7% vs 23.5%)。

　　PKS和OLLI期，57.3%的患者发生了治疗期间不良事件(TEAEs)，2.7%的患者发生严重不良事件。巴瑞克替尼暴露时间长于安慰剂(平均26.34周 vs 18.91周)，DBW期巴瑞克替尼暴露调整后的TEAEs发生率高于安慰剂组(65.9% vs 46.9%)。2组间严重不良事件发生率相当(4.9% vs 3.7%)。安慰剂组有1例带状疱疹，巴瑞克替尼组有1例念珠菌感染。研究期间未发生心血管事件、葡萄膜炎或死亡。

　　DBW期，巴瑞克替尼组最常见的不良事件为上呼吸道感染、头痛、鼻咽炎和关节痛，而安慰剂组最常见的为咳嗽、头痛、鼻咽炎和关节痛。安慰剂组的2例患者和巴瑞克替尼组的1例患者因不良事件停止治疗。

　　与安慰剂相比，巴瑞克替尼显著延迟了JIA患者第一次复发的时间并减少复发的频率，并在12周内提高JIA-ACR评分。对于JIA患者和家庭来说都是鼓舞人心的，研究者发现口服JAK1/2制剂可以有效地治疗JIA患儿。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：巴瑞克替尼(BARICITINIB)的用法用量和常见副作用

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