毛细胞白血病(HCL)是一种罕见的惰性B细胞增生性恶性血液病，通常与全血细胞减少和脾肿大有关。BRAF V600E是毛细胞白血病的关键致癌驱动突变。有研究表明，达拉菲尼联合曲美替尼在复发性/难治性BRAF V600E突变阳性的HCL患者中表现出了持久的反应和可控的安全性
该研究是一项开放标签的2期临床试验，招募了对嘌呤类似物一线治疗无反应或≥2线既往治疗后复发的BRAF V600E突变阳性HCL患者。予以达拉菲尼150mg（每日2次）+曲美替尼2mg（每日1次）治疗，直到疾病进展、出现不可接受的毒性或死亡。主要终点为研究者评估的客观缓解率(ORR)。次要终点包括缓解持续时间(DOR)、无进展生存期(PFS)、总生存期(OS)和安全性。
本研究共招募了BRAF V600E突变阳性HCL患者。研究者评估的ORR为89.0%（95%CI 77.8%-95.9%），65.5%的患者获得了完全缓解（无微小残留病[MRD]:9.1%[骨髓活检免疫组化阴性]、12.7%[骨髓抽吸流式细胞术阴性[FC]、16.4%[免疫组化和/或FC结果阴性]，有MRD：49.1%），23.6%的患者获得了部分缓解。24个月持续缓解率是97.7%，24个月无进展生存率和总生存率分别是94.4%和94.5%。最常见的治疗相关不良反应有发热(58.2%)、寒战(47.3%)和高血糖(40.0%)。
综上，达拉菲尼联合曲美替尼在复发性/难治性BRAF V600E突变阳性的HCL患者中表现出了持久的反应和可控的安全性，与既往在其他适应症患者中观察到的一致，可考虑作为这类患者无利妥昔单抗的治疗选择。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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