脊髓小脑性共济失调(SCA)是遗传性共济失调的主要类型,是一种罕见病,其发病机制尚未完全阐明。目前并未有有效的完全阻止病情进展的治疗方法,主要以对症治疗和支持治疗为主。脊髓小脑性共济失调,一组由基因突变导致小脑、脑干、脊髓退行性变,以进行性运动协调功能减退、平衡失调为主要临床表现的神经系统遗传性疾病,又称为常染色体显性小脑性共济失调。而且SCA的遗传性很高,根据流行病学调查显示,“其患病率可能在1-5/10万之间”。
他替瑞林(Taltirelin),是一种TRH类似物,2000年在日本上市,可以有效改善SCA患者运动失调的症状。
临床研究表明,他替瑞林是一种耐受性良好且安全的中枢神经系统药物。
在一项随机、双盲、安慰剂对照Ⅲ期临床试验中,427名脊髓小脑变性患者随机进行他替瑞林和安慰剂的治疗,28周后,他替瑞林组整体改善率明显优于安慰剂组(P<0.001),而且共济失调的累计变化率为27.1%,而安慰剂组则为39.4%,而且不良反应的发生率安慰剂组与他替瑞林组基本上相等,为14.1%。
而到了2009年,在一名Ⅲ型脊髓性肌萎缩的18岁男性患者身上再次发现,口服他替瑞林水合物后其肌力得到明显提高。
该药物为口服片剂,成人一日2次早晚饭后服用,每次5mg。需要特别注意的是,对于肾功能受损者禁用此药物。此外,该药物的不良反应主要是消化系统的问题,包括恶心、呕吐和胃部不适等,如果服用此药物的患者出现类似问题应尽快咨询医生,切勿自行继续用药。由于该药物在日本为处方药,目前并未在国内上市。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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