妥卡替尼是一种有效的，选择性ATP竞争性口服给药的HER2小分子抑制剂。对于纯化的HER2酶，妥卡替尼具有纳摩尔活性，并且在基于细胞的测定中，HER2对表皮生长因子受体（EGFR）的选择性约为500倍。相对于EGFR，它选择性地抑制受体酪氨酸激酶HER2。在HER2过表达的细胞系中，它阻断HER2及其下游效应子Akt的增殖和磷酸化。相反，在EGFR过表达细胞系中，它弱抑制磷酸化和增殖，证明妥卡替尼可能具有阻断HER2信号传导而不会引起EGFR抑制毒性的潜力。
妥卡替尼Tukysa是一种靶向HER2的口服小分子酪氨酸激酶抑制剂（TKI）已获美国FDA批准：联合曲妥珠单抗（trastuzumab）和卡培他滨（capecitabine），用于治疗不能手术切除并且先前已接受过一种或多种抗HER2方案的晚期或转移性HER2阳性乳腺癌成人患者，包括发生脑转移的患者。
在临床试验中，与曲妥珠单抗+卡培他滨方案相比，妥卡替尼+曲妥珠单抗+卡培他滨方案显著延长了无进展生存期（PFS：7.8个月vs 5.6个月）、总生存期（OS：21.9个月vs 17.4个月）、客观缓解率提高近一倍（40.6%vs 22.8%），并且在脑转移患者中也显示出同样的疗效。
对于在转移性疾病中已接受一种或多种抗HER2方案的HER2阳性乳腺癌患者，妥卡替尼三药方案将成为一种标准护理方案。值得一提的是，FDA批准的适应症比妥卡替尼临床试验中的患者人群（先前接受过2种或多种抗HER2方案）要更为广泛。
妥卡替尼最常见的不良反应（≥20％）是腹泻，掌-红斑，恶心，疲劳，肝毒性，呕吐，口腔炎，食欲下降，腹痛，头痛，贫血和皮疹。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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