厄达替尼(Balversa/Erdafitinib)是一种每日一次的口服FGFR激酶抑制剂，经美国FDA批准用于治疗具有易感FGFR3或FGFR2基因改变且在至少一条线期间或之后有进展的局部晚期或mUC成人含铂化疗，包括新辅助或辅助含铂化疗的12个月内。根据FDA批准的厄达替尼伴随诊断选择患者进行治疗。

　　2022年6月7日，强生公司旗下的杨森制药公司公布了RAGNAR 2期关键研究的初步结果，该研究评估了BALVERSA（厄达替尼）（一种成纤维细胞生长因子受体（FGFR）激酶抑制剂）的研究用途，在具有预先指定的FGFR改变的晚期实体瘤患者中。在计划中的中期分析(IA)中，在接受厄达替尼治疗之前已用尽标准治疗方案的患者中，观察到各种FGFR驱动的实体瘤的反应。

　　RAGNAR(NCT04083976)是一项2期临床研究，旨在评估厄达替尼在患有晚期或转移性实体瘤和预先指定的FGFR基因改变的患者中的疗效和安全性，无论肿瘤位置或组织学如何（与肿瘤无关）。IA基于具有32种不同实体瘤组织学的178名患者。研究中的患者通过局部分子检测或中心二代测序(NGS)进行前瞻性鉴定；最常见的肿瘤类型是胆管癌（胆管癌）（n=31）、高级别胶质瘤（脑或脊髓肿瘤）（n=29）、乳腺癌（n=14）、胰腺癌（n=13)和鳞状非小细胞肺癌(n=11)。该研究还包括在现实世界中发生频率较低的肿瘤，例如唾液腺癌和甲状旁腺癌（罕见的内分泌恶性肿瘤），以及原发性不明的肿瘤。研究参与者接受过大量预处理，74.7%(n=133)接受过两种或多种先前的治疗。

　　RAGNAR研究的主要终点是由独立审查委员会(IRC)评估的总体反应率(ORR)。在IA数据截止时，IRC评估整个肿瘤的ORR为29.2%（95%置信区间[CI]，22.7-36.5）和72.5%（95%CI，65.3-78.9）的疾病控制率(DCR)-不可知的患者群体。研究人员观察了14种不同肿瘤类型的反应。这包括对难以治疗的恶性肿瘤的反应，例如唾液腺癌（100%ORR；治疗n=5，反应者n=5）、胰腺癌（31%ORR；治疗n=13，反应者n=4）和胶质母细胞瘤（21%的ORR；治疗的n=29，响应者=6）。研究人员还观察到总体中位缓解持续时间(DOR)为7.1个月（95%CI，5.5-9.3）。在数据截止时，51.1%（n=24）对治疗有反应的患者继续表现出反应。预计2022年晚些时候将对在该RAGNAR队列（称为广泛小组队列）中接受治疗的所有患者进行初步分析。

　　在RAGNAR中观察到的厄达替尼的安全性与已知的厄达替尼在转移性尿路上皮癌(mUC)中的安全性一致。在各种肿瘤类型中，44.9%的患者经历了三级或以上的不良事件。必要时，可通过支持性护理和治疗中断或减少来控制不良事件。因药物相关不良事件导致的停药率为7.3%。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：厄达替尼(ERDAFITINIB)治疗膀胱癌的效果怎么样？服用时需要注意什么？

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