成纤维细胞生长因子受体（FGFR）2基因突变参与胆管癌的发病机制。培美替尼是一种选择性、有效的FGFR1、2和3口服抑制剂。本研究评估了培美替尼在既往治疗的、局部晚期或转移性胆管癌患者中的安全性和抗肿瘤活性，包括有无FGFR2融合或重排的患者。

　　在这项多中心、开放标签、单臂、多中心、第2阶段研究（FILT-202）中，从美国、欧洲、中东、亚洲的146个学术或社区站点招募了年龄在18岁或以上、至少接受过一次治疗后病情进展且东部肿瘤合作组（ECOG）表现状态为0-2的患者，被分配到三个队列中的一个：FGFR2融合或重排的患者，其他FGF/FGFR改变的患者，或没有FGF/FBR改变的患者。所有入选患者每天一次（21天周期；2周开始，1周停止）口服13.5mg培美替尼，直到疾病进展、不可接受的毒性、撤回同意或医生决定。主要终点是FGFR2融合或重排患者中实现客观反应的患者比例，在所有接受至少一剂培美替尼的患者中集中评估。本研究已在临床试验中心注册。NCT02924376，注册完成。

　　2017年1月17日至2019年3月22日期间，共有146名患者入选：107名有FGFR2融合或重排，20例有其他FGF/FGFR改变，18例没有FGF/FBR改变，一例有未确定的FGF/FGFR改变。中位随访时间为17.8个月（IQR 11.6–21.3）。38例FGFR2融合或重排患者（35.5%[95%CI 26.5-45.4]）获得客观反应（3个完全反应和35个部分反应）。总的来说，无论何种原因，高磷血症是最常见的所有级别的不良事件（146例患者中有88例[60]）。93（64%）名患者出现3级或更严重的不良事件（无论原因如何）；最常见的是低磷血症（18[12%]）、关节痛（9[6%]）、口腔炎（8[5%]）、低钠血症（8[5%]）、腹痛（7[5%]）和疲劳（7[5%]。65例（45%）患者出现严重不良事件；最常见的是腹痛（7[5%]）、发热（7[4%]）、胆管炎（5[3%]）和胸腔积液（5[3%]）。总的来说，71（49%）名患者在研究期间死亡，最常见的原因是疾病进展（61[42%）；没有死亡被认为与治疗有关。

　　这些数据支持培美替尼对先前治疗的FGFR2融合或重排的胆管癌患者的治疗潜力。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

　　更多药品详情请访问  培美替尼  https://www.kangbixing.com/drug/pmtn/