脂肪肉瘤（LPS）是成人软组织肉瘤最常见的组织学亚型，其中以去分化脂肪肉瘤（DDLPS）多见，匮乏有效的系统治疗选择。不可切除/转移性DDLPS患者治疗选择有限，亟需新药满足临床需求。近期，《美国医学会杂志·肿瘤学》（JAMA Oncology）发表了一项由欧洲癌症研究与治疗组织（EORTC）软组织和骨肉瘤学组（STBSG）开展完成的Ⅱ期研究，卡巴他赛显示了积极抗肿瘤活性。

　　此项由EORTC STBSG开展的国际多中心、开放标签、单臂Ⅱ期试验（NCT01913652）评估了卡巴他赛在转移性或不可手术局部晚期DDLPS初治患者中的抗肿瘤活性，获得了令人鼓舞的初步结果，卡巴他赛显示了超出预期的良好疗效，为进一步的Ⅲ期研究提供了支持。卡巴他赛有望成为这部分患者的治疗新选择，改善生存结局。

　　研究纳入了来自欧洲地区4个国家、共10家中心的38例患者（2级和3级分别为32例和6例），入组时间为2015年3月至2019年3月。入组患者6个月内有疾病进展，且既往未接受过化疗。入组后接受卡巴他赛治疗（25 mg/m2，静脉输注，q21d），直至出现不可耐受的毒性反应、疾病进展或退出试验。主要终点为12周无进展生存（PFS）率（按照RECIST 1.1标准）。基于Simon二阶段设计，第一阶段（17例）和第二阶段（37例）需分别至少有4例和11例患者在12周内无进展。

　　中位治疗5个周期（1~30个周期），其中26例治疗≥4个周期。12周PFS率为55%（21/38），达到主要终点。中位随访21.6个月，中位PFS为6.5个月[95%可信区间（CI）：2.8~10.3个月]，中位至疾病进展时间（TTP）为7.4个月(95%CI：2.8~12.1个月)，中位总生存期（OS）为21个月（95%CI：14.8~33.5个月）。

　　客观缓解率（ORR）为8%，包括1例完全缓解（CR）和2例部分缓解（PR）；中位起效时间为8个月（5.1~8.3个月）。23例患者疾病稳定。疾病控制率（DCR）为68%。

　　安全性方面，卡巴他赛相关的最常见不良事件（AEs）是中性粒细胞减少、腹泻、疲乏、厌食和贫血。最常见的3~4级AEs（无论是否与卡巴他赛相关）包括中性粒细胞减少（50%）、白细胞减少（42.5%）、发热性中性粒细胞减少（25%）、疲乏（12.5%）、贫血（10%）（表1）。未出现毒性反应相关的死亡病例。

　　总的来说，晚期DDLPS患者治疗选择仍然有限，迫切需要更有效、可耐受的治疗方案。值得注意的是，目前已报道临床研究中，尚无靶向药物治疗DDLPS的结果优于卡巴他赛。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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