美国FDA批准了迄今为止头一款针对特定突变血液肿瘤患者的靶向药培米替尼，研究结果显示，这一药物使79%的患者肿瘤完全消失！近日，美国FDA批准了选择性FGFR抑制剂培米替尼 (Pemazyre)，治疗携带FGFR1重排的复发或难治髓系及淋巴系肿瘤成人患者。
FGFR1重排的髓系及淋系肿瘤是一种罕见且侵袭性强的血液肿瘤，治疗方案十分有限，培米替尼是迄今为止头一款获批治疗该类肿瘤的靶向药。此次批准是基于一项FIGHT-203试验2期研究的数据，这是一项多中心、开放标签试验。试验共纳入28名FGFR1重排的复发或难治髓系及淋系肿瘤患者，这些患者在异体造血干细胞移植或改善病情的相关治疗后复发，或者不适合这些治疗。
入组患者每天口服一次12.5mg的培米替尼，21天为一个周期，可以连续服用，也可以服药14天再停药7天，直到疾病进展或出现不可接受的毒副作用，或者直到患者可以接受异体造血干细胞移植。
研究结果显示：入组的28名患者中，79%的患者肿瘤完全消失；在18名疾病累及骨髓伴或不伴有髓外病灶的慢性期患者中，78%的患者肿瘤完全消失；4名骨髓急性期伴或不伴髓外病灶的患者中，2名患者肿瘤完全消失；3名只有髓外疾病的患者中，1名肿瘤完全消失。
“肿瘤完全消失的患者比例如此之高，对于这些患者来说具有非常重要的临床意义，尤其是在当前的一线治疗方案对这些患者疗效不佳的情况下。”该研究的首席研究员、MD安德森癌症中心的Srdan Verstovsek说道。
培米替尼的安全性和副作用：
在安全性方面，治疗常见的副作用包括高磷血症、指甲毒性、脱发、口腔炎、腹泻、干眼症、疲劳、皮疹、腹痛、贫血、便秘、口干等。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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